《漸凍人》故技重施？百健(Biogen)新藥 Tofersen 未達到漸凍人治療觀察指標，如何上市?
秒速閱讀: 台灣投資人注意了! 到底關鍵臨床試驗失敗後，所以亞族群的分析能否得到FDA的核准? 強渡關山後的核准之後，上市的營收表現又如何? (延伸閲讀:《阿茲海默症》市值大漲數百億美元!! 世紀之藥Biogen的Aduhelm 第三季銷售卻僅交出30萬美元)
肌萎縮性脊髓側索硬化症 (ALS，漸凍人) 是一種致命且持續性的神經退化性疾病，患者發病後平均生存時間為三至五年，死因通常是呼吸衰竭。
SOD1-ALS 是一種罕見的 ALS 遺傳類型，約占全球 ALS 人群的 2%。百健 (Biogen) 的 Tofersen 是一種反義藥物 (antisense drug)，可與 SOD1 mRNA 結合，協助它被 RNase-H 降解、減少 SOD1 蛋白質的合成生產。
百健 (Biogen)最近宣佈了 Tofersen 在治療 ALS 的 III 期臨床試驗 VALOR 的初步結果，雖然該試驗沒有達到主要觀察指標，但是該公司還是對於研究結果有著積極的評價，包括了多個次要和探索性指標有利於 Tofersen 的數據。百健 (Biogen)將試驗結果的重點放在生物標記，包括 SOD1 蛋白質的減少、神經絲 (neurofilament) 的減少等關鍵觀察指標的「正向數據」(神經絲是神經退化性疾病的潛在生物標誌物，問題是FDA認同不??)。
Tofersen 是百健公司在 2018 年起與 Ionis 製藥公司共同合作開發的藥物。Ionis 公司首席執行長 Brett P. Monia 博士表示：「VALOR III 期研究的頂線結果顯示，在關鍵的次要和探索性觀察指標方面，包括生物標誌物資料、臨床結果和生活品質等，都有減少疾病進一步發展的跡象。這些資料代表了我們在致力於尋找這種毀滅性疾病的新療法方面，已經邁出了重要的一步。」
然而百健似乎想避重就輕，強調該藥物對 SOD1 水平的有利影響，這暗示著他們可能試圖再次利用加速審查的途徑「闖關」、使該藥物獲得批准，一如治療阿茲海默症的 Aduhelm，該藥物在臨床試驗中失敗並被放棄，但卻在對臨床試驗研究的亞組進行分析後、又「敗部復活」，最後甚至在今年 6 月 7 日被 FDA 批准。儘管 Aduhelm 已被批准，但它被認為是 FDA 歷史上最具爭議的批准案之一；希望百健這次在尋求 Tofersen 批准的路上，能夠排除爭議做法，讓世人對他們的藥物能多一些信心。
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資料來源：BioSpace、GlobeNewswire
