國際生醫新聞

11月18日，Belite生技公司宣布，在與FDA討論後，公司已經完成三期臨床試驗的設計，以評估 LBS-008(Tinlarebant)在晚期黃斑部病變地理萎縮(GA)患者中的療效和安全性AMD。該每天一次的口服藥物希望可以為患者提供早期的干預治療。(延伸閱讀: 2023.11.23日仁新(6696)代子公司RBP4 Pty Ltd公告LBS-008治療乾性黃斑性病變收16名健康者第一b期臨床試驗)

乾性 AMD 三期臨床試驗方向

1. 為期 2 年的前瞻性、隨機（2:1，活性藥物：安慰劑）、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估每日口服 LBS-008 的療效和安全性。
2. 預計將於 2023 年上半年在全球多個中心招募至少 300 名 GA 患者。
3. 主要終點是與安慰劑相比，GA 地理萎縮症(geographic atrophy, GA)病變大小從基線到第 24 個月的變化。
4. 預計將在研究中期進行有效性和安全性的期中分析。

LBS-008目前正在對受 STGD1 患者進行二期研究和三期臨床試驗研究中以評估其安全性和治療有效性。

LBS-008

是一種新型口服療法，旨在作為一種早期干預措施，以防止導致 STGD1 並促進乾性 AMD 發病機制的維生素 A 類毒素（雙維甲酸）的積累。雙維甲酸是視覺週期中維生素 A 的副產品。

LBS-008 通過降低血清 RBP4 的水平起作用，RBP4 是將視黃醇輸送到眼睛的載體蛋白。通過調節進入眼睛的視黃醇量，LBS-008 可減少雙維甲酸的形成，從而保護視網膜組織的健康。

地理萎縮症(geographic atrophy, GA)

年齡相關性黃斑變性 (AMD) 是老年人中度和重度中心視力喪失的主要原因，影響大多數患者的雙眼。黃斑是視網膜中央部分的一小塊區域，負責中央視覺。隨著 AMD 的惡化，黃斑中視網膜細胞和下方血管的損失導致視網膜組織明顯變薄和/或萎縮。乾性 AMD 約佔病例的 85%，其特徵是稱為結節(Drusen)的黃色視網膜下沉積物，這種疾病的晚期形式稱為"地理萎縮"。在濕性 AMD 中，異常血管在視網膜下生長，然後滲出血液和其他液體。雖然更嚴重且進展更快，但濕性 AMD 可以通過向眼腔內住射抗 VEGF 來治療。

地理萎縮是 AMD 的晚期階段，導致這些患者進一步不可逆轉地喪失視力。目前沒有FDA 或歐洲藥品管理局(EMA) 批准了可用於繼發於 AMD 的地圖狀萎縮患者的治療方案。