國際生醫新聞

3. Bristol Myers Squibb的Camzyos (mavacamten)

FDA於今年4月批准了BMS旗下治療症狀性紐約心臟協會II-III級的阻塞性肥厚性心肌症(obstructive HCM)的Camzyos，該藥已證實可以改善患者的心臟功能與症狀，Camzyos也是目前唯一獲FDA核准針對阻塞性HCM的異構(allosteric)且可逆(reversible)的心肌肌球蛋白抑制劑。

Camzyos是BMS於2020年底以131億美元收購MyoKardia的核心產品，據市場估計，這款心臟衰竭藥物的年銷售額峰值有望超過40億美元，這對於旗下暢銷產品Opdivo與Eliquis即將迎來專利懸涯的BMS來說可能是挹注營收的重要角色。

4. 藍鳥生物Bluebird Bio的Skysona (eli-cel)

FDA於今年9月批准了藍鳥生物旗下治療罕見神經系統疾病大腦型腎上腺腦白質失養症(cerebral adrenoleukodystrophy,CALD)的一次性基因療法Skysona，值得注意的是，Skysona一次輸液療程費用達300萬美元，使其成為目前市場上最昂貴的治療藥物。

5. Amylyx Pharmaceuticals的Relyvrio (AMX0035)

FDA於今年9月批准了Amylyx旗下治療肌萎縮側索硬化症(ALS)藥物Relyvrio，此前ALS患者並無任何可使疾病緩解的療法，因此Relyvrio為近 5 年來第一個獲批的 ALS 新藥，可謂是這種進行性神經退化性疾病治療的重大進步。

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有趣的是，FDA專家小組最初於3月的投票結果其實是反對核准該藥物的，然而在Amylyx提交新數據後，FDA同意進行第二次專家小組投票，而新數據也獲得了專家的認同，為其投下了贊同票，華爾街也估計Relyvrio的銷售峰值可為Amylyx帶來每年近5億美元的營業額。

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資料來源：BioSpace, FDA

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