國際生醫新聞

衛采 (Eisai) 和百健 (Biogen) 7 月 6 日宣布，美國 FDA 已批准他們的阿茲海默症藥物 Leqembi (lecanemab) 的補充生物製劑許可申請 (sBLA)，支持該藥物的傳統批准，使其成為第一個、也是唯一一個被批准，且被證實可減緩早期阿茲海默症患者疾病惡化速度、減緩認知/功能下降的藥物。此外，美國醫療保險與醫療補助服務中心 (CMS) 也表示，將透過醫療保險 B 部分支付「每年 26,500 美元」藥費的 80%，以擴大患者涵蓋範圍，但是，有「附帶」條件，以及其他有執行挑戰的要求：

患者須到願意參與登記計畫的醫療院所，追蹤用藥後的益處與風險。傑富瑞 (Jefferies) 分析師 Michael Yee 指出，建立登記名冊的初期，將是一個「後勤障礙」，需要時間克服。不僅是患者，醫療院所也會有人力或系統上的負擔，且在農村地區與沒有大型城市醫院系統的地區，更有執行上的不便。但此情況隨著藥物上市的進展，可能會有所緩解。

依據該藥物的處方標籤，美國 FDA 建議醫師在使用 Leqembi 治療前，先對患者進行 ApoE4 的基因突變測試。美國國家老齡化研究所的數據指出，阿茲海默症患者中約有 15% 帶有 ApoE4 基因突變，但有此基因突變者，使用 Leqembi 後引發澱粉樣蛋白相關成像異常 (amyloid-related imaging abnormalities, ARIA) 的風險較高；由於 ARIA 會導致腦部腫脹或出血，在極少數情況下可能致命，因此建議先進行篩檢，並納入治療決策考量。然而，基因檢測的要求，將使得醫師「更難開出該藥物的處方箋」。

該藥物標籤指出，患者在治療的第一年內應該進行多次磁振造影 (MRI) 檢查，以監測 ARIA 的跡象。不過，安排 MRI 和核銷都需要時間，且成像設備和掃描的量能都是固定的，要如此增加篩檢將是一大挑戰。

SVB 證券公司分析師 Marc Goodman 表示，處方標籤上的要求並不會影響 Leqembi 的整體銷售，因為「無論如何醫師已經計畫對病人進行相應的治療」；他與其他分析師都認為，Leqembi 的銷售預計 2023 年將開始緩慢上升，進入 2024 年後將加速上升。

FDA 公布相關副作用

Leqembi 最常見的副作用是頭痛、輸注相關反應和澱粉樣蛋白相關影像異常 (ARIA)，這是已知針對澱粉樣蛋白的抗體類會發生的副作用。 ARIA 最常表現為影像學檢查中所見的大腦區域暫時性腫脹，通常會隨著時間的推移而消退，並可能伴隨大腦內部或表面的小出血點。儘管 ARIA 通常不伴隨任何症狀，但可能會出現症狀，包括頭痛、意識模糊、頭暈、視力改變和噁心。 ARIA 也很少會出現嚴重且危及生命的腦水腫，可能與癲癇和其他嚴重的神經系統症狀有關。使用此類藥物治療的患者可能會發生腦出血，並且可能致命。處方資訊中包含黑框警告，提醒患者和照護者與 ARIA 相關的潛在風險。

與雜合子和非攜帶者相比，接受 Leqembi 治療的 ApoE ε4 等位基因純合子患者的 ARIA 發生率較高，包括有症狀、嚴重和重度 ARIA。處方資訊指出，在開始 Leqembi 治療之前應進行 ApoE ε4 狀態檢測，以了解發生 ARIA 的風險。

與安慰劑相比，服用 Leqembi 的患者使用抗凝血藥物與腦出血數量增加有關。處方資訊建議在服用抗凝血劑或有其他腦出血危險因子的患者中考慮使用 Leqembi 時要謹慎。

對 Lecanemab-irmb 或其任何非活性成分嚴重過敏的患者禁用 Leqembi。不良反應可能包括血管性水腫（腫脹）和過敏反應（過敏反應）。

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資料來源：CNBC、PR Newswire、Pharmaphorum