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秒速閱讀: 公司技術很好也取得FDA的核准上市，雖基因療法通常被稱為"一次性治療"，但雖然療法本身只進行一次，但從開始到結束的治療過程很複雜，有幾個步驟，可能需要幾個月的時間，同時價格太貴280萬美元，有點"有行無市")。所以，上市後要創造營收需要一段時間。以下案例就是，一家好公司燒錢速度快，但產品上市所創造的資金流入緩不濟急。現在告急了!! 這麼好的公司，現在市值僅不到3.8億美元。股價最高115美元，之後一路下滑至8/10日的3.54美元。 (延伸閱讀: 《FDA》基因療法藥價280萬美元! FDA核准藍鳥生物 (bluebird Bio) 一次性β地中海貧血治療藥物 Zynteglo)

2023年8月8日，藍鳥生物 (Bluebird Bio)公布第二季財報:

1. 現金: 2023年現金消耗約2.7-3億美元，根據當前的運營計劃，藍鳥預計其現金、現金等價物、有價證券和限制性現金（包括收入）將足以滿足藍鳥到 2024 年第四季度的計劃運營支出和資本支出需求。4500萬美元目前無法使用的受限現金，藍鳥預計現金將支撐到 2024 年第二季度。

2. 前六個月營收為690萬美元，較去年同期的150萬美元大幅增加，增加了540 萬美元主要是由於 SKYSONA 和 ZYNTEGLO 產品收入。

3. 前六個月研發費用為4230萬美元，較去年同期的 6380萬美元大幅減少，淨虧損為7290萬美元，去年同期為1.001億美元。

兩項產品已經上市，一項取得優先審查靜待FDA核准

ZYNTEGLO® (betibeglogene autotemcel)上市: 已經有11位病患開始接受治療治療 β 地中海貧血

SKYSONA® (elivaldogene autotemcel) 上市: 已完成 5 名患者的細胞採集，用於治療遺傳性神經性疾病大腦型腎上腺腦白質失養症

lovo-cel BLA 藥證申請已經被FDA接受同時具優先審查資格 (Priority Review): FDA 接受優先審查其 lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) 的 BLA，這是該公司針對鐮狀細胞病 (SCD) 患者的基因療法。bluebird 正在尋求 FDA 批准 lovo-cel 用於治療 12 歲及以上有血管閉塞事件 (VOE) 病史的患者。該機構已設定處方藥使用者付費法案 (PDUFA) 的FDA決定日期2023 年 12 月 20 日。

關於藍鳥生物公司(Bluebird Bio)

藍鳥專注於嚴重遺傳疾病治療之研發，包括鐮狀細胞病、β-地中海貧血和腦性腎上腺腦白質營養不良。公司將新技術應用於這些疾病和其他疾病。我們定制設計每種療法來解決疾病的根本原因，包括運用慢病毒載體技術的安全性來推展基因治療。Bluebird 成立於 2010 年，擁有全球最大、最深入的離體基因治療數據資料庫，並正在建立基因治療的商業模式，為行業製定標準。

基因療法治療過程複雜

藍鳥生物公司(Bluebird Bio)的三種不同的研究性基因療法利用基因添加與自體造血幹細胞移植 (HSCT) 相結合。這個過程通過使用患者自己的血液或造血幹細胞來實現。這些細胞非常重要，因為它們有潛力發育成其他類型的血細胞。自體造血幹細胞移植（即患者使用自己的干細胞接受移植）與傳統幹細胞移植相比具有多種優勢。首先，無需確定匹配的捐贈者，這可能非常具有挑戰性，因為只有 30% 的患者擁有基因匹配的兄弟姐妹捐贈者。此外，使用患者自己的干細胞消除了移植物排斥的風險，當接受者的免疫系統將供體的細胞識別為外來細胞時，傳統的同種異體移植可能會發生移植物排斥的風險。

公司在基因添加療法中，功能基因被引入離體細胞（細胞在體外被修改然後移植回體內），基因療法通常被稱為"一次性治療"，但雖然療法本身只進行一次，但從開始到結束的治療過程很複雜，有幾個步驟，可能需要幾個月的時間。一旦注入基因療法，目標是帶有功能基因的細胞將開始進入骨髓。隨著時間的推移，移植的細胞定居在骨髓中，在那裡它們開始生長並產生帶有功能基因的新血細胞。這個過程稱為植入。植入時間通常需要幾週的時間，患者需留在醫院接受數週的監測。

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