國際生醫新聞

2021年9月27日，Biohaven公布verdiperstat 治療多重系統退化症(MSA) 三期臨床試驗主要和次要指標未達統計顯著。(輝瑞2022年以116 億美元收購Biohaven偏頭痛藥物)

Biohaven 神經病學副總裁、醫學博士Irfan Qureshi評論指出，"雖然我們對 verdiperstat 沒有顯示出治療 MSA 的功效感到失望，但 Biohaven 仍然致力於研發神經退行性疾病，目前MSA還是無藥可治。"

Verdiperstat

是一種在研的不可逆髓過氧化物酶 (MPO) 酶抑製劑，Biohaven 正在開發用於治療神經退行性疾病。Verdiperstat 可能通過抑制 MPO 誘導的病理性氧化應激和導致神經退行性疾病細胞損傷的進一步炎症來幫助保護神經元。

儘管 verdiperstat 的作用機制（髓過氧化物酶抑制）被證明對 MSA 無效，但針對其他疾病狀態的腦部炎症的基本原理仍然很充分。一項正在進行的臨床試驗評估verdiperstat 對肌萎縮側索硬化症(ALS) 的療效，目前正在與馬薩諸塞州總醫院的Sean M. Healey 和AMG 肌萎縮側索硬化症中心合作進行，預計將於2021年第四季度完成入組。

國際大藥廠阿斯特捷利康藥廠（AstraZeneca）開發 BHV-3241，後來由專研神經與精神疾病的 Biohaven 藥廠承接繼續往下發展。

關於 MSA

多重系統退化症（multiple system atrophy, MSA），是一個成年發病、進展迅速且致命的罕見疾病，屬於非典型的巴金森氏症，全世界的盛行率粗估約為每10 萬人有 5 人。這些患者大多在 50 多歲的壯年期發病，發病後平均五年內會從正常行走演變成需要使用助步器或是只能依賴輪椅，6 至 10 年就只能躺床更甚者因併發症而死亡。

MSA 的表現包括泌尿和性功能障礙、低血壓（體位性低血壓）導致的頭暈和昏厥，以及運動障礙，如震顫、僵硬、步態不穩、說話和吞嚥困難。MSA 最常見的死亡原因是感染和心肺併發症。目前，患者僅接受對症治療和姑息治療，因為沒有緩解疾病的治療方法，也無法治愈 MSA。

共濟失調症/多重系統退化症屬於成年發病且致命的神經退化疾病，目前缺乏有效的治療藥物。