國際生醫新聞

秒速閱讀: 原本與FDA溝通後同意上市後的試驗，FDA改為核准前就要進行，這將延宕整個產品上市的時程，或許可能還有試驗無法通過的風險。台灣投資人一定要有一個觀念，不是關鍵臨床試驗"解盲"過關，就等著領藥證上市，FDA的要求很多。(延伸閱讀:《基因療法》FDA要求臨床設計改為隨機、雙盲安慰劑對照試驗!! 決定放棄治療巨軸突神經病變(GAN)的候選療法TSHA-120)

ARS 首席執行(Richard Lowenthal表示，公司仍然對監管機構的決定"非常驚訝"，特別是"目前要求將重複劑量研究從上市後要求......改成到到藥證批准前就要提出數據。"除了額外的重複劑量研究外，上週二的FDA的完全回覆函( CRL) 還要求根據測試指南草案提供更多有關亞硝胺雜質的數據。

週二，美國FDA 拒絕ARS Pharmaceuticals的腎上腺素鼻噴劑 neffy 用於治療成人和體重至少 30 公斤的兒童 I 型過敏反應的申請。

之前，說好上市後才開展重複劑量研究

儘管 FDA 在 2023 年 8 月與 ARS 就需要將開展這項重複劑量研究研可在上市後才進行，此外，FDA 肺部過敏藥物諮詢委員會 (PADAC) 以16 比 6 的投票結果認為，neffy風險效益狀況對成人有利。外部專家小組以 17 比 5 的比例贊成對 18 歲及以下兒童使用neffy。

公司預估能夠在2024年上半年重新提交neffy的藥物申請，並預計FDA將在明年下半年做出裁決。

現在，核准之前就要給重複劑量研究數據

FDA 審查人員指出缺乏支持 neffy 功效和安全性的臨床數據。他們表示，依賴藥物動力學和藥效學數據可能會帶來不確定性擔憂，尤其不同途徑(鼻噴vs 注射)的用藥導致差異的藥物吸收。如果最終獲得批准，neffy 將成為美國第一個治療嚴重過敏反應的無針腎上腺素療法。(因為是不同途徑，FDA更嚴謹)

FDA 完全回覆函( CRL)

1. 拿到CRL就是代表FDA對你所提交的數據或文件或資料，不完全或是有較大的缺失。(不是一件好事!!)

2 CRL 不一定表示藥物或生物製品不安全有效。相反，FDA 在審查提交的數據並存在懸而未決的問題時會發布 CRL。CRL 允許 FDA 向申請藥證者提供在發送給該機構的提交包中檢測到相關缺失的一個列表，但不需要整個重新提交。

3. CRL 也可能包含對不充分資料的描述以及獲得批准的行動建議。根據美國法規，收到 CRL 的藥證申請者有一年的時間根據信中的建議重新提交必要的補充資訊。

關於 I 型過敏反應，包括過敏反應

I 型嚴重過敏反應是嚴重且可能危及生命的事件，可能在接觸過敏原後幾分鐘內發生，需要立即使用腎上腺素治療，腎上腺素是FDA 批准的唯一治療這些反應的藥物。雖然腎上腺素自動注射器已被證明非常有效，但已公開的限制導致許多患者和照護者在緊急情況下延遲或不進行治療。這些限制包括對針頭的恐懼、缺乏便攜性、與針頭相關的安全問題、缺乏可靠性以及設備的複雜性。約有 4000 萬人美國由於食物、毒液或昆蟲叮咬而經歷 I 型嚴重過敏反應的人。其中，目前只有 330 萬人擁有有效的腎上腺素自動注射器處方，其中只有一半始終攜帶處方自動注射器。即使患者或照護者攜帶自動注射器，超過一半的人也會在緊急情況需要時延遲或不使用該裝置。