《收購》擴充產品線！協和麒麟 (Kyowa Kirin) 以 4.78 億美元收購基因療法製造商 Orchard Therapeutics
日本製藥公司協和麒麟 (Kyowa Kirin) 以 3.874 億美元現金收購基因療法製造商 Orchard Therapeutics，以擴大協和麒麟的基因和細胞治療產品組合。其中一種罕見疾病治療藥物 Libmeldy (atidarsagene autotemcel，即 OTL-200) 在歐盟與英國已獲得批准，美國 FDA 也將於 2024 年 3 月做出審查決定；若獲批准，則收購價還可進一步提升至 4.78 億美元。
Libmeldy 是為治療早發性異染性腦白質退化症 (Metachromatic Leukodystrophy, MLD) 這種罕見的致命代謝性疾病所設計，屬於一種離體基因療法：收取患者的造血幹細胞 (HSC)，以慢病毒 (lentivirus) 為載體，將正常的 ARSA 基因送入幹細胞，以替換有缺陷的基因，然後將細胞重新注射回體內，藉此改善患者硫酸鹽-醣脂 (sulfated glycolipid) 堆積所造成的神經系統白質破壞現象。
該療法僅需單次給藥便有療效，潛力不小，但由於其製造流程相當複雜，使得其定價高達 340 萬美元，嚴重影響該療法進入市場的速度。2022 年，Libmeldy 的收入為 1880 萬美元，2023 年第一季的收入則為 50 萬美元。
另外，協和麒麟在投資者介紹會上指出，Libmeldy 將與其另外兩種罕見病藥物 (單株抗體 Crysvita 和 Poteligeo) 產生協同效應。在未來的研發中，協和麒麟將著重於在過去幾年 Orchard 重組中「倖存」下來的臨床項目，包括：OTL-203，用於治療第一型黏多糖症 IH 亞型 [亦稱賀勒氏症 (Hurler syndrome)]；OTL-201，用於治療第三型黏多醣症 IIIA 亞型 [亦稱聖菲利柏氏症 A 型 (Sanfilippo syndrome A)]。
現在協和麒麟將負責 Libmeldy 的行銷工作。同時，協和麒麟還規劃推動其他早期研究專案，包括治療一種嚴重的遺傳性克隆氏症 (Crohn's disease) 和額顳葉失智症。此外，協和麒麟也希望利用上述的 Orchard 造血幹細胞改造技術平臺，用於自體免疫疾病和癌症等其他領域。
* 補充：
Orchard 成立於 2015 年，是較早涉足基因療法領域的公司之一，有望為一系列罕見疾病開發體外慢病毒基因療法。除了上述的 Libmeldy、OTL-203、OTL-201，以及一些處於早期階段的研究專案外，Orchard 還曾擁有相當引人關注、從葛蘭素史克 (GSK) 取得的一種超罕見疾病療法 Strimvelis，這是第一個針對腺苷脫胺酶嚴重聯合免疫缺陷 (ADA-SCID) 兒童的自體離體基因療法，2016 年獲得EMA 批准，但最後，Orchard 卻放棄了這種療法，今年 9 月中旬將其授權轉讓給義大利一家大型生物醫學慈善機構 Fondazione Telethon。該交易也凸顯了此類昂貴、製程複雜的藥物在建立業務上的難度。
資料來源：Endpoints News、BioSpace、Genetic Engineering and Biotechnology News
