國際生醫新聞

2023年12/8日，批准了兩種具有里程碑意義的治療方法Vertex和 CRISPR Therapeutics 共同研發 Casgevy 和 bluebird 的 Lyfgenia，這是第一種用於治療 12 歲及以上患者鐮狀細胞疾病 (SCD) 的細胞基因療法。此外，其中一種療法Vertex和 CRISPR Therapeutics 共同研發 Casgevy 是 FDA 批准的第一種利用新型基因組編輯技術的療法，標誌著基因治療領域的創新進步。

雖然bluebird 的 Lyfgenia得到FDA的核准，但因為對現金緊俏的bluebird來說，這次沒有得到FDA給予的優先審查憑證(1)，之前市場預期可以取得並換得超過一億美元的現金，導致投資人失望!! 此外，市場預估，Lyfgenia 的定價(2)為310 萬美元，比 Vertex 和 CRISPR 的 Casgevy 高出 90 萬美元，同時bluebird 的藥物還帶有安全警告(3)，指出接受基因療法治療患者發生血癌，應該在終生進行監測。

該公司預計在今年年底前讓 40 個或更多治療中心展開治療，並在 2024 年進一步擴張。他們預計第一位患者將於明年第一季開始細胞採集。Bluebird 為其定價策略辯護稱，患有血管閉塞發作（疼痛危機）的鐮狀細胞病患者平均一生直接醫療費用為400萬至600 萬美元，不包括患者承擔的自付費用或對護理人員的影響，所以310萬美元一次性治療算是合理。

多空消息席激戰，bluebird股價重挫40% 收2.86美元，值僅剩3億美元。

自身的血液幹細胞製成

這兩種產品均由患者自身的血液幹細胞製成，經過修飾後，作為造血（血液）幹細胞移植的一部分，以一次性單劑量輸注的形式返回。在治療之前，收集患者自身的幹細胞，然後患者必須接受清髓性調理（高劑量化療），該過程從骨髓中去除細胞，以便用 Casgevy 和 Lyfgenia 中的修飾細胞替換它們。接受 Casgevy 或 Lyfgenia 治療的患者將接受長期研究，以評估每種產品的安全性和有效性。

Casgevy

是一種基於細胞的基因療法，已被批准用於治療 12 歲及以上患有復發性血管閉塞危機的鐮狀細胞疾病患者。Casgevy 是 FDA 批准的第一個利用 CRISPR/Cas9（一種基因組編輯技術）的療法。使用 CRISPR/Cas9 技術透過基因組編輯來修改患者的造血（血液）幹細胞。

Lyfgenia

是一種以細胞為基礎的基因療法。Lyfgenia 使用慢病毒載體（基因遞送載體）進行基因改造，並被批准用於治療 12 歲及以上患有鐮狀細胞病且有血管閉塞事件史的患者。使用 Lyfgenia，患者的血液幹細胞經過基因改造，可產生 HbA T87Q，這是一種基因療法衍生的血紅蛋白，其功能與血紅蛋白A 類似，血紅蛋白A 是未受鐮狀細胞病影響的人產生的正常成人血紅蛋白。含有 HbA T87Q的紅血球出現鐮狀化和血流阻塞的風險較低。然後將這些經過修飾的幹細胞輸送給患者。

鐮狀細胞疾病

是一組遺傳性血液疾病，在美國影響約 10 萬人。它在非裔美國人中最常見，雖然不太常見，但也影響西班牙裔美國人。鐮狀細胞疾病的主要問題是血紅素的突變，血紅素是紅血球中發現的一種蛋白質，負責將氧氣輸送到身體組織。這種突變導致紅血球形成新月形或"鐮刀"形狀。這些鐮狀紅血球限制血管流動並限制氧氣輸送到身體組織，導致嚴重疼痛和器官損傷，稱為血管閉塞事件 (VOE) 或血管閉塞危機 (VOC)。這些事件或危機的再次發生可能導致危及生命的殘疾和/或過早死亡。