國際生醫新聞

1. FDA 核准首款可預防胰臟炎的降脂新藥，RNA 療法大幅調降三酸甘油酯
2. 因應數百萬患者臨床需求，藥價大降九成三並提供全方位病友支援服務

FDA 核准首款可預防胰臟炎的降脂新藥，RNA 療法大幅調降三酸甘油酯
美國食品藥物管理局 (FDA) 於 2026 年 6 月正式核准 Ionis Pharmaceuticals 的新藥 Tryngolza (olezarsen) 擴大適應症，做為患有嚴重高三酸甘油酯 (sHTG) 成年患者的飲食輔助療法。這項核准使 Tryngolza 成為目前市面上唯一被證實能同時大幅降低三酸甘油酯水平，並顯著減少急性胰臟炎風險的治療藥物。Tryngolza 有 50 mg 與 80 mg 兩種劑量，均為每月一次、可透過自動注射器自行給藥，預計於 2026 年 7 月正式在美國市場供應。

Tryngolza 已於 2024 年被批准用於治療罕見疾病「家族性乳糜微粒血症」(familial chylomicronemia syndrome, FCS)，是一種 RNA 標靶療法，屬於 apoC-III 反義寡核苷酸 (ASO) 藥物，其作用機轉是降低體內 apoC-III 蛋白質的產量 (該蛋白質由肝臟產生，主要負責調節血液中三酸甘油酯的代謝)。本次核准擴大適應症，是根據名為 CORE (NCT05079919) 與 CORE2 (NCT05552326) 的全球、多中心、隨機雙盲 III 期臨床試驗，該研究共納入 1,086 名正在接受標準脂質降低療法的患者。臨床數據顯示，相較於對照組，每月皮下注射一次 80 mg 的 Tryngolza，在 6 個月後可顯著降低三酸甘油酯水平達 72%；而 50 mg 劑量組的平均降幅也達 63%。

此外，該試驗的次要觀察指標顯示，Tryngolza 能將急性胰臟炎的發生風險大幅降低 85% 至 91%，這是在此類藥物中前所未見的數據。由於嚴重高三酸甘油酯會增加急性胰臟炎的風險，導致嚴重的腹痛、永久性器官損傷，甚至威脅生命，因此這項數據相當受重視。最後，在臨床試驗中，Tryngolza 展現了良好的安全性與耐受性，最常見的不良反應僅為注射部位反應與肝酶升高。相關試驗成果已發表於國際權威醫學期刊《新英格蘭醫學期刊》(The New England Journal of Medicine, NEJM)。

因應數百萬患者臨床需求，藥價大降九成三並提供全方位病友支援服務
目前全美約有 360 萬名 sHTG 患者，其中約 50 萬至 100 萬人屬於極高風險族群。Ionis 執行長 Brett Monia 指出，現行的常用藥物或魚油製劑僅能降低約 10% 到 20% 的三酸甘油酯，對於臨床需求而言仍是嚴重不足。隨著 Tryngolza 適應症的擴大，Ionis 也將營運重心從罕見疾病藥物轉向可服務數百萬患者的大眾市場。

為了確保患者能獲得長期且穩定的治療，Ionis 採取了罕見的定價策略，將 Tryngolza 的每年掛牌價格從原本治療罕見疾病 FCS 時的 59.5 萬美元，大幅調降 93% 至 4 萬美元。此舉目的在支持患者的用藥便利性，並將透過「Ionis Every Step」計畫提供營養諮詢與保險支援服務。

關於 Ionis Pharmaceuticals
Ionis Pharmaceuticals 是一家成立於 1989 年的核酸藥物生技公司，專注開發 RNA 與 DNA 標靶療法，並以「反義寡核苷酸」(antisense oligonucleotide) 技術聞名，該公司被視為 RNA 標靶藥物領域的先驅，已成功開發多項上市藥物，包括治療脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 的 Spinraza、治療遺傳性 ATTR 類澱粉沉積病伴隨多發性神經病變 (hATTR-PN) 的 Wainua、治療肌萎縮性側索硬化症 (ALS，俗稱漸凍症) 的 Qalsody，以及治療 FCS 與重度高三酸甘油酯血症的 Tryngolza 等，開發中的產品線橫跨神經科學、心臟代謝疾病與罕見疾病，約有 20 項疾病的臨床開發計畫正在進行中。公司近年轉型為「整合型商業化生技公司」，不再僅依賴授權合作，而是逐步推動自有藥物的獨立上市，展現其在核酸藥物領域的深厚技術與商業化能力。

(Pipeline 圖片來源：https://ionis.com/science-and-innovation/pipeline)

資料來源：Fierce Pharma、BioSpace、Ionis Pharmaceuticals