國際生醫新聞

Liquidia的Yutrepia（霧化曲前列腺環素）吸入粉末

1. 活性成分是一種霧化製劑曲前列環素，這是一種血管擴張劑，用以降低異常高血壓也具有抗發炎作用。

2. 第一個 FDA 批准的曲前列環素品牌是 United Therapeutics 的Remodulin，這是一種注射治療藥物，用於治療紐約心臟協會功能 II 級至 IV 級的 PAH 患者。

3. 2009年7月，United Therapeutics公司的曲前列環素再次獲得FDA批准，商品名為Tyvaso。與 Remodulin 一樣，Tyvaso 適用於 PAH 以及 PAH-ILD，目的是提高治療患者的運動能力。

4. FDA 僅給予Yutrepia 臨時批准，維持了Tyvaso 於2022 年5 月23 日授予的三年監管獨佔權。Tyvaso DPI預估年銷售高峰可達10億美元，以及潛在治療PH-ILD的20億美元。

5. 易用性、便利性、直接肺部輸送和更高劑量範圍等特性可能不僅使 YUTREPIA 成為霧化治療的首選，而且有潛力成為口服治療的替代方案，並可能成為延遲使用藥物的治療選擇。YUTREPIA 是一種曲前列環素吸入乾粉製劑，可透過方便、省力、手掌大小的裝置輸送。YUTREPIA 的設計採用 Liquidia 的 PRINT® 技術，能夠開發尺寸、形狀和成分精確且均勻的藥物顆粒，並且經過精心設計，可增強口服吸入後在肺部的沉積，而在上呼吸道中的沉積較少。曲前列環素是前列環素的合成類似物。(NCT03399604: Investigation of the Safety and Pharmacology of Dry Powder Inhalation of Treprostinil (INSPIRE)，三期試驗)

2. 之前，United Therapeutics辯稱，這種名為 Yutrepia 的配方侵犯了多項專利，其中包括 10,716,793 號專利。美國專利商標局 (USPTO) 頒發了'793 專利，該專利將於 2027 年 5 月到期。2022年，特拉華州地區法院裁定 Liquidia 所銷售的 Yutrepia 侵犯了United的專利。2020 年6 月，United Therapeutics 對Liquidia 提起訴訟，指控其侵犯了與Tyvaso ®相關的三項專利。

3. 2021 年 11 月，FDA 初步批准 YUTREPIA 用於治療肺動脈高壓(PAH)。在2023 年 7 月，該公司修改了其 NDA，並添加了治療與間質性肺病(PH-ILD)相關的肺動脈高壓的適應症。在2024 年 3 月 31 日，授予 Tyvaso® 治療 PH-ILD 的新臨床研究獨家專利到期。 FDA 現在能夠對 YUTREPIA 尋求批准這兩種適應症的修訂 NDA 採取最終行動。

市場競爭者

嬌生、 Gilead Sciences ； United Therapeutics、 Bayer 、Aerami Therapeutics 、Novartis(諾華)、 GSK、 Teva、Lupin 和輝瑞( Pfizer)

關於肺動脈高壓 (PAH)

肺動脈高壓 (PAH) 是一種罕見的、進行性和危及生命的血管疾病，其特徵是小肺動脈收縮和肺循環血壓升高。美國大約有 40,000 人患有 PAH。許多患者的疾病惡化迅速。PAH 會對心臟造成顯著壓力，導致身體活動受限、心力衰竭和預期壽命縮短。PAH 患者的五年死亡率約為 43%。PAH 是一種特殊的、罕見的肺動脈高壓 (PH)，它會影響心臟的右側並導致肺動脈壁（從心臟右側通向肺部的血管）變厚，使肺動脈變窄血液流動的空間，並導致肺部血壓升高。如果不及時治療，PH 會導致右心室衰竭，這是一種嚴重的心力衰竭。