《RNAi 》輝瑞 Vyndamax的領先地位難撼動?! Alnylam 的 RNAi 藥物 Amvuttra，在罕見心臟病 ATTR-CM 三期試驗成功，股價卻下跌？！(競爭閱讀)
表現佳，但還不夠好？Alnylam 股價仍應聲下跌
儘管取得了這些成果，但 Alnylam 的股價卻還是下跌，原因是結果沒有達到投資者的預期。分析師指出，投資者原本預期 Amvuttra 的療效會優於 Vyndamax，但試驗結果並未完全證實這一點。不過，Alnylam 仍然相信 Amvuttra 有可能成為治療 ATTR-CM 的新標準療法。
Amvuttra 具優勢，但要領導市場，仍有不小挑戰
Amvuttra 是一種 RNAi 藥物，透過抑制轉甲狀腺素 (TTR) 蛋白的產生、避免異常蛋白質沉積來發揮作用，而 Vyndamax 則是透過穩定 TTR 蛋白來起作用。與 Vyndamax 相比，Amvuttra 還是有其潛在優勢。Alnylam 認為，Amvuttra 的治療效果可能會隨著時間推移而增強；此外，Amvuttra 每三個月注射一次，Vyndamax 則是需要每天服用，相較之下 Amvuttra 更為便利。
雖然 Amvuttra 具有這些優勢，但輝瑞的 Vyndamax 及其姊妹品牌 Vyndaqel (tafamidis meglumine) 已於 2019 年 5 月獲得批准，在 ATTR-CM 領域牢牢站穩腳步，2024 年第一季的收入高達 11.4 億美元，地位較難以撼動。此外，BridgeBio 公司的 TTR 穩定劑 acoramidis 也正在接受 FDA 的審查，未來也可能成為 Amvuttra 的競爭對手。因此，分析師對於 Amvuttra 能否成為 ATTR-CM 治療領域的明確領導者仍持謹慎態度。
關於 Alnylam Pharmaceuticals --開創性 RNAi 療法............
