《RNAi 》輝瑞 Vyndamax的領先地位難撼動?! Alnylam 的 RNAi 藥物 Amvuttra，在罕見心臟病 ATTR-CM 三期試驗成功，股價卻下跌？！(競爭閱讀)
關於 Alnylam Pharmaceuticals --開創性 RNAi 療法
Alnylam Pharmaceuticals 是 RNAi 療法的先驅，此類療法是一種革命性的疾病治療方法，可「沉默」引起或促成疾病的基因。2018 年，該公司的第一個商業藥物 ─ 也是世界上第一個 RNAi 治療藥物 Onpattro® (patisiran) 獲得批准。其後，Alnylam 開發的其他藥物 [Givlaari® (givosiran)、Oxlumo® (lumasiran)，以及上述的 Amvuttra] 陸續獲批，並繼續努力開發新療法來治療罕見疾病與流行疾病。
關於 Amvuttra-2023 年的銷售額為 5.58 億美元
Amvuttra 於 2022 年 6 月獲准用於遺傳性 ATTR 多發性神經病變，此病症的人口約為 ATTR-CM 的十分之一。Amvuttra 在 2023 年的銷售額為 5.58 億美元。該藥物透過 RNA 干擾機制，降低肝臟中異常 TTR 蛋白質的合成，自然也就減少了 TTR 類澱粉蛋白沉積，因此對於由 TTR 類澱粉蛋白沉積引發的疾病 (包括遺傳性 ATTR 多發性神經病變、ATTR-CM)，理論上都應該具有療效。
RNAi 療法如何發揮作用-「沉默」或關閉疾病特定基因
RNAi 是一種自然的生物過程，透過「干擾」信使 RNA (mRNA) 來調節基因表達，信使 RNA 攜帶 DNA 製造新蛋白質的指令。我們的RNAi 療法透過提供專門設計的小干擾RNA (siRNA) 來模仿這一過程，這些小干擾RNA (siRNA) 作為RISC（RNA 誘導沉默複合物）的一部分，與目標致病mRNA 結合，並像一把分子剪刀一樣指導其破壞。透過針對基因驗證的靶標， RNAi 療法在大多數其他類別藥物（例如小分子和單株抗體）的「上游」中發揮作用。
延伸閱讀: 《減肥》具潛力可有效抑制體重和增加肌肉量!! Arrowhead Pharmaceuticals 以 RNAi 技術進軍肥胖症市場，臨床試驗2025年啟動
延伸閱讀: 《RNAi》基因沉默技術夯!! 諾和諾德(Novo Nordisk) nedosiran (商品名Rivfloza)獲FDA核准用於罕見腎病 2021年初上市
資料來源：Fierce Pharma、BioSpace、Alnylam Pharmaceuticals、amvuttra.com
