《RNAi 》輝瑞 Vyndamax的領先地位難撼動?! Alnylam 的 RNAi 藥物 Amvuttra，在罕見心臟病 ATTR-CM 三期試驗成功，股價卻下跌？！(競爭閱讀)
Amvuttra 在治療罕見心臟病 ATTR-CM 上成效佳
「HELIOS-B」的結果已同時發表於《新英格蘭醫學雜誌》(NEJM)。主要的試驗數據顯示：
1. 與安慰劑相比，Amvuttra 在整體患者群體 (654 名患者) 中，主要複合式評估指標 (全因死亡率和復發性心血管事件) 降低了 28%；在 33-36 個月的雙盲期間及至第 42 個月，全因死亡率分別降低 31% 及 36%。
2. 在單一藥物治療族群 (佔試驗患者的 60%) 中，主要複合式評估指標降低 33%，第 42 個月的全因死亡率降低 35%。
3. 在多項成熟的疾病惡化臨床指標中，Amvuttra 治療與安慰劑相比也具有益處，包括 6 分鐘步行測試、堪薩斯市心肌病變問卷 (KCCQ)、NYHA 等級以及心臟生物標記 NT-proBNP。
4. 亞組分析顯示，服用 Vyndamax (tafamidis，輝瑞的 ATTR-CM 治療藥物) 的患者，若額外接受 Amvuttra 附加治療，Amvuttra 可將主要複合式評估指標進一步降低 22%、42 個月時的全因死亡率降低 41%；雖然此部分未達統計顯著性，但確實有增加生存效益的趨勢。
表現佳，但還不夠好？Alnylam 股價仍應聲下跌................
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