國際生醫新聞

1. 擺脫繁瑣規範，提升治療便利性
2. 業界樂觀，市場滲透率可望倍增
3. 安全警示仍在，監管將持續演進

美國 FDA 於 6 月 26 日宣布，已移除針對經批准的 BCMA- 和 CD19- 導向 CAR-T 細胞療法所實施的「風險評估與減輕策略」(REMS) 要求，此舉被視為大幅提升癌症免疫療法的可及性與普及率的重要一步，將可顯著減輕患者與醫療提供者的負擔，尤其嘉惠居住在偏遠地區的癌症患者。

擺脫繁瑣規範，提升治療便利性
過往，CAR-T 細胞療法因存在細胞激素釋放症候群 (CRS) 和神經毒性等嚴重副作用，每種獲得批准的藥物都必須實施 REMS 安全計畫，要求醫院須經特殊認證，患者輸注後需在認證醫療機構附近停留 4 週，且 8 週內不得駕駛。然而，FDA 現在判斷，由於醫學血液學/腫瘤學界在診斷和管理這些安全風險方面已累積豐富經驗和既定指南，REMS 計畫已不再是確保 CAR-T 細胞療法安全有效使用的必要條件。

新規定下，患者術後監測不再需要於經認證的醫療機構進行；患者需在醫療機構附近停留的時間從 4 週縮短至 2 週，駕駛限制也從 8 週縮短至 2 週。必治妥施貴寶 (Bristol Myers Squibb, BMS) 的 Abecma 和 Breyanzi、吉立亞 (Gilead Sciences) 的 Yescarta 和 Tecartus、嬌生 (Johnson & Johnson) 和 Legend Biotech 的 Carvykti，以及諾華 (Novartis) 的 Kymriah 等 CAR-T 細胞產品都將從此次政策更新中受益。Autolus 的 CD19 CAR-T 細胞療法 Aucatzyl 更是首個在獲批時就沒有 REMS 要求的藥物。

業界樂觀，市場滲透率可望倍增
必治妥表示，他們將重新啟動一項政策，以在全美增加社區癌症中心來提供 Breyanzi 和 Abecma，讓患者能在離家更近的地方接受治療，進一步減少旅行時間和住院時間；吉立亞也樂見此改變將「減輕醫療專業人員和患者的負擔，使更多人能夠接受這些潛在的治癒性治療」。

分析師與專家們指出，REMS 要求曾是阻礙轉診和影響患者意願的一大負擔，這些改變將有助於患者獲得治療 (尤其是對於那些不住在 CAR-T 細胞常用治療中心附近的患者)，而這也將使 CAR-T 細胞療法的當前使用率增加一倍，特別有利於市場滲透率長期停滯在約 20% 的 CD19 淋巴瘤 CAR-T 細胞藥物。再生醫學聯盟 (Alliance for Regenerative Medicine) 也指出，REMS 的移除應可降低患者接受 CAR-T 細胞治療所面臨的後勤障礙以及行政成本。

安全警示仍在，監管將持續演進
此次改革代表了自幾位新領導人上任以來，FDA 細胞和基因治療部門的監管工作，呈現出了一定的連續性。但儘管 REMS 要求已全面取消，CAR-T 細胞產品的標籤上仍帶有關於 CRS、神經毒性和繼發性 T 細胞惡性腫瘤的「黑框警告」，這是現階段無可避免的；不過，FDA 生物製品評估和研究中心 CBER 前主任 Peter Marks 去年曾表示，他們正在重新評估 CAR-T 細胞療法全類繼發性癌症的警告的必要性，並計劃對其進行修改，CBER 的決策動向，值得繼續追蹤。

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資料來源：Fierce Pharma、BioPharma Dive