國際生醫新聞

美國食品藥物管理局 (FDA) 正在考慮進行監管改革，這可能會使開發 CAR-T 療法的公司更難獲得產品批准。

FDA在藥物上市監管上如何更靈活、更簡化，但又要維持高標準的臨床數據的審批? 根據FirstWord Pharma的報導，未來FDA將透過隨機對照試驗(randomized controlled trials)評估 CAR-T 產品，將是 FDA 的"首選方法"，該機構將關注候選藥物對患者生存期或特定事件發生時間的影響。對照組應考慮標準治療方案，包括已核准的CAR-T療法，而試驗組則應證明其療效優於對照組。FDA表示，雖然單臂試驗中持久緩解率數據可以為加速審批提供依據，但仍需進行隨機對照試驗（RCT）來證實其臨床效益。

FDA列舉了一些例外情況。對於生長緩慢的癌症，由於需要數年時間才能獲得完整的總生存期數據，FDA 將「逐案」考慮是否可以使用微小殘留病灶等生物標記作為替代終點，以支持加速審批或常規審批。對於罕見癌症，或對於晚期復發或難治性疾病患者，單臂研究也可能是最佳方法，因為「對這些患者進行隨機對照試驗可能不可行或不符合倫理」。

-FDA正尋求提高CAR-T細胞療法治療癌症的臨床試驗標準。目前美國市場上銷售的七種 CAR-T 療法，最初都是基於單臂試驗中復發或難治性疾病患者的「高且持久的療效」數據而獲得批准的。

隨機對照試驗(randomised controlled trials)

基本方法是，將研究對象隨機分組，對不同組實施不同的干預，在這種嚴格的條件下對照效果的不同。

FDA核准CAR-T產品與2024年銷售