國際生醫新聞

1. 輝瑞新藥獲 FDA 擴大核准，成為首款六歲起即適用的非凝血因子療法
2. 臨床研究證實其止血療效顯著，相關成果發表於多個權威國際學術期刊
3. 創新機制可重建出血-凝血平衡，有效滿足會產生抗體之患者的醫療需求
4. 每週皮下注射且無需例行監測，高便利性將從根本改變疾病管理模式

輝瑞新藥獲 FDA 擴大核准，成為首款六歲起即適用的非凝血因子療法
輝瑞 (Pfizer) 於 2026 年 6 月 8 日宣布，其研發的血友病新藥 HYMPAVZI (marstacimab-hncq) 已獲得美國 FDA 擴大適應症核准。此項擴大核准將治療對象延伸至 6 歲及以上的 A 型或 B 型血友病患者，無論患者是否會產生會破壞凝血因子藥物的抗體 (以下簡稱「凝血因子抗體」)。這項批准標誌著 HYMPAVZI 成為首款獲准用於 6 至 11 歲 B 型血友病患的皮下注射非凝血因子療法，為這群具有高度醫療需求的病童提供了全新的預防性治療選擇。

臨床研究證實其止血療效顯著，相關成果發表於多個權威國際學術期刊
HYMPAVZI 最初於 2024 年 10 月獲准用於 12 歲及以上不具凝血因子抗體的 A 型或 B 型血友病患者。此次擴大核准則補足了醫療缺口，涵蓋了 6 至 11 歲的所有患者，以及 12 歲及以上、會產生凝血因子抗體的患者。而此次核准主要是根據兩項關鍵 III 期臨床試驗數據：
1. BASIS 研究 (NCT03938792)：針對 12 歲及以上具凝血因子抗體的患者。結果顯示，HYMPAVZI 與傳統的隨選 (on-demand，在患者發生出血事件時才使用) 靜脈注射繞道療法相比，能將平均年化出血率 (ABR) 顯著降低 93% (從 19.8 降至 1.4)。
2. BASIS KIDS 研究 (NCT05611801)：針對 6 至 17 歲的兒童患者。初步結果顯示，不具凝血因子抗體的病童切換至 HYMPAVZI 後，平均年化出血率為 1.8 (先前常規預防療法的歷史模型數據為 3.6)；而在具凝血因子抗體的病童中，平均年化出血率更從 18.9 大幅降至 1.4。針對 6 至 11 歲的特定族群，不論是否具凝血因子抗體，其觀察到的平均年化出血率均穩定維持在 1.3 至 1.4 之間。
相關研究成果已陸續發表於《Hemophilia》、《Blood》及《Orphanet Journal of Rare Diseases》等國際血液學權威期刊。

創新機制可重建出血-凝血平衡，有效滿足會產生抗體之患者的醫療需求
洛杉磯兒童醫院 (Children's Hospital Los Angeles) 止血與血栓中心主任 Guy Young 醫師指出，對於自幼便需忍受出血之苦的兒童以及產生凝血因子抗體的患者來說，過往的治療選擇相當有限且負擔沉重。若是患者體內還會產生凝血因子抗體 (約見於 20% 的 A 型與 3% 的 B 型血友病患)，將會導致傳統的凝血因子替代療法失效、增加失控出血的風險。然而，HYMPAVZI 採用獨特的抗組織因子途徑抑制劑 (anti-tissue factor pathway inhibitor, anti-TFPI) 機制，專門針對人體天然抗凝血物質 TFPI 的 Kunitz 2 結構域，藉此重新建立「出血」與「凝血」之間的平衡。

每週皮下注射且無需例行監測，高便利性將從根本改變疾病管理模式
此外，HYMPAVZI 透過預填式的自動注射筆給藥，操作簡便且準備工作極少，每週僅須透過皮下注射一次即可。在安全性方面，最常見的副作用包括注射部位反應、頭痛、發燒及關節痛，雖然仿單中也註明了血栓形成風險、過敏反應及胚胎-胎兒毒性等警告，須加以留意，但使用此藥物並不需要進行例行性的藥物相關實驗室監測。這樣的便利性，預計將可從根本上改變患者與照顧者對疾病的管理方式。

資料來源：Fierce Pharma、Yahoo Finance、Pfizer