健康醫療

2023年4月17日，Gamida細胞公司宣布，取得美國FDA核准同種異體細胞療法 Omisirge ® (omidubicel-onlv)用於患有血液系統惡性腫瘤的 12 歲及以上的成人和兒童患者-在清髓性調節後進行臍帶血移植，以減少嗜中性粒細胞(人體重要的免疫細胞)恢復的時間和感染的發生率。(延伸閱讀: 《同種異體》CRISPR Therapeutics同種異體CAR-T一期臨床展現安全性 【專家】: 持久力與副作用仍須觀察(必讀)) (8/4日更新股價1.25美元，市值1.32億美元。)

這個核准是Gamida細胞公司在現金快燒完且剛剛裁員17%，同時停止自然殺傷細胞療法 GDA-301、GDA-501 和 GDA-601 的臨床前研發之後的一個大好消息，尤其是經歷了兩次的大延遲。第一次是早在2021年FDA要求提供有關 Gamida 治療製造設施的更多信息，因為它成功的三期臨床試驗使用了來自三個不同地點的藥物供應。第二次延遲則因公司需要提交重大修正額外數據的審核，FDA又將藥證審核時間延後了三個月。

總裁兼首席執行官表示，FDA 批准 Omisirge 是治療血液系統惡性腫瘤患者的一項重大進步，我們認為這可能會增加幹細胞移植的機會並有助於改善患者的預後。黑人或非裔美國人通過捐贈者登記處找到匹配的機會只有 29%，而白人患者有 79% 的機會。FDA 生物製品評估和研究中心主任、醫學博士、博士說，加速身體白細胞的恢復可以減少與幹細胞移植相關的嚴重或壓倒性感染的可能性。

三期臨床試驗

1. 在一項全球性、隨機的三期臨床研究中，Omisirge 治療數據顯示，在意向治療人群中，中性粒細胞恢復的中位時間為 12 天，而標準臍帶血為 22 天（p<0.001）。

2. Omisirge 組 39% 的患者和標準臍帶血組 60% 的患者在移植後 100 天內發生 2/3 級細菌或 3 級真菌感染。

3. Omisirge 的安全性與清髓性調節後異基因造血幹細胞移植的預期不良事件一致。在因任何疾病接受 Omisirge 治療的 117 名患者中，47% 的患者發生輸液反應（15% 為 3 級或 4 級），58% 為急性移植物抗宿主病 (GvHD)（17% 為 III-IV 級） ，慢性 GvHD 佔 35%，移植失敗佔 3%。

Omisirge

製造是利用專有的煙酰胺 (NAM) 技術增強和擴大祖細胞的數量。這個過程產生富集的造血祖細胞，從而保持它們的幹性，歸巢到骨髓並保留植入能力。幹細胞具有幹性(stemness)，意指其具有維持自我更新和分化為不同特異種類細胞之能力。

公司技術平台

Gamida Cell 開創了一種多樣化的細胞治療方法，利用煙酰胺 (NAM) 擴展多種細胞類型，包括幹細胞和自然殺傷 (NK) 細胞，同時保持其原始表型和效力。當在我們用於同種異體幹細胞移植的研究性 omidubicel 產品的生產中應用於臍帶血衍生細胞時，支持 NAM 的細胞改善了植入時間和感染率等臨床指標，有可能為患者帶來更好的結果。

NK 細胞是先天免疫系統的細胞毒性淋巴細胞，能夠殺死病毒感染和/或癌細胞，並且可以使用 CAR 和基因編輯進行工程改造以增加靶向和激活。然而，在培養擴增後，NK 細胞通常會失去一些在體內運輸、定位和增殖的能力，這被認為是過繼轉移的 NK 細胞存活率低以及它們無法克服腫瘤微環境中的免疫抗性的主要原因。為了解決這一障礙，Gamida Cell 開發了一種可靠、可擴展且符合 GMP 的培養方法，用於 NAM 擴增，產生高功能 NK 細胞。這些細胞已在動物模型和臨床試驗中證明具有殺死癌細胞的能力，並且正在以未修飾和基因工程形式進行開發。

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