健康醫療

Beam Therapeutics 的 BEAM-201，是一種抗 CD7、多重編輯、同種異體 CAR-T 細胞開發候選藥物，6 月底向美國 FDA 提交研究性新藥 (IND) 申請，用於治療復發/難治性 T 細胞急性淋巴細胞白血病 (T-ALL)/T 細胞淋巴母細胞淋巴瘤 (T-LL)，不過，7 月 29 日卻遭到 FDA 擱置。FDA 列出以下要求：

• 提供來自基因組重組評估的額外控制資料
• 對某些脫靶編輯實驗進行進一步分析
• 提供與細胞因子無關的生長實驗的額外控制資料
• 提供最新的研究者資料，包括任何新的非臨床研究的相關資訊

Beam 公司提交回覆之後，FDA 已於 12 月 2 日解除擱置。Beam 認為，BEAM-201 結合四種獨特的高效編輯，若試驗順利，此創新的治療選擇，將可能對 T-ALL/T-LL 患者產生重大影響。

此外，Beam 還有其他使用了鹼基編輯、用於治療鐮狀細胞疾病 (SCD) 的 CAR-T 細胞療法 ─ BEAM-101，其 IND 申請已被美國 FDA 批准，Beam 正在準備進行安全和療效的 I/II 期試驗，該試驗將包括一個由三名患者組成的「初始隊列」，每次治療一名患者以確認植入成功，然後再對總共 45 名患者進行給藥。但至於第二個 CAR-T 細胞療法，Beam 則表示還將繼續優化其方法，暫時不提交 IND 申請。

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資料來源：BioSpace、Beam Therapeutics、GlobeNewswire