健康醫療

1. PROTAC 乳癌藥物後期試驗結果，數據喜憂參半
2. 僅在特定基因突變患者顯著獲益，改善疾病無惡化存活期
3. 整體族群未見顯著改善，市場潛力因而受限
4. Arvinas 股價應聲下跌，分析師看法保守
5. 安全性良好，後續將公布完整數據並爭取監管批准

PROTAC 乳癌藥物後期試驗結果，數據喜憂參半
輝瑞 (Pfizer) 與 Arvinas 於 2025 年公布了備受關注的 PROTAC 藥物 vepdegestrant 在晚期乳腺癌臨床試驗中憂喜參半的最新數據。這項 III 期試驗「VERITAC-2」比較了 vepdegestrant 與阿斯利康 (AstraZeneca) 的 Faslodex 在乳腺癌患者中的療效。

僅在特定基因突變患者顯著獲益，改善疾病無惡化存活期
根據輝瑞和 Arvinas 發布的新聞稿，對於攜帶雌激素受體 1 (estrogen receptor 1, ESR1) 基因突變的乳腺癌患者，vepdegestrant 治療顯示出「統計上顯著且臨床上有意義」的疾病無惡化存活期改善。此外，針對此群患者，vepdegestrant 使疾病惡化或死亡風險降低的幅度「超過了預設的 40% 目標」。Arvinas 的執行長 John Houston 認為，這一結果對於攜帶 ESR1 突變的轉移性乳癌患者來說是一項「重大成就」，並展現了 vepdegestrant 提供臨床上有意義結果的潛力。

整體族群未見顯著改善，市場潛力因而受限
然而，在包含所有隨機分組患者的意向治療人群中，vepdegestrant 並未顯示出疾病無惡化存活期的顯著改善。BMO 資本市場的分析師指出，vepdegestrant 在「無基因突變患者群」中的失敗可能會限制其未來的市場機會，因為這個族群代表了相當大的潛在市場。分析師估計，如果在無基因突變患者群中建立療效，vepdegestrant 可能會增加約 40 億美元的額外收入；但目前的結果顯示，vepdegestrant 可能難以大幅開拓這部分市場。

Arvinas 股價應聲下跌，分析師看法保守
受到試驗結果的影響，Arvinas 的股價應聲暴跌 43%。分析師普遍對 vepdegestrant 的未來發展持謹慎態度。Leerink Partners 的分析師認為，投資者原本期望該藥物能比口服選擇性雌激素受體降解劑 (SERD) 更廣泛地發揮作用，並在沒有 ESR1 突變的患者中也顯示出活性。Cantor Fitzgerald 的分析師也認為，輝瑞 / Arvinas 的數據與 Menarini 集團已獲批准的 Orserdu 和禮來 (Eli Lilly) 仍在實驗中的 imlunestrant 的數據大致相當，但並未展現出更優勢的結果。

安全性良好，後續將公布完整數據並爭取監管批准
輝瑞和 Arvinas 表示，vepdegestrant 治療的耐受性良好，其安全性與先前的試驗一致。兩家公司計畫在即將舉行的醫學會議上公布 VERITAC-2 試驗的詳細結果，並將與監管機構討論這些數據，以確定後續的批准申請之路。儘管結果並不如預期完美，但他們仍可能朝著 vepdegestrant 的批准努力。此外，兩家公司的新聞稿指出，總生存期的數據在數據收集時尚未成熟，VERITAC-2 將繼續追蹤患者以評估這一關鍵的次要觀察指標。

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資料來源：BioSpace、BioPharma Dive