健康醫療

1. 兩項 III 期臨床試驗皆未達標，阿茲海默症計畫終止
2. Simufilam 的研發將轉向其他適應症
3. 因發布誤導性數據而面臨調查，最終遭起訴
4. 關於 Cassava Sciences

在經歷多年的爭議和數據造假指控後，Cassava Sciences 已正式終止其候選藥物 simufilam 在阿茲海默症的開發計畫。此舉標誌著這家公司在阿茲海默症領域一段充滿波折且臨床試驗失敗時期的結束。公司4/23日股價1.66美元市值8067萬美元，股價近期最高2021年的123美元，2000年股價來到153美元。

兩項 III 期臨床試驗皆未達標，阿茲海默症計畫終止
Simufilam 是一種研究性口服小分子藥物，作用標的是細絲蛋白A (Filamin A protein)。Cassava 於 3 月 25 日發布了其 III 期試驗「REFOCUS-ALZ」的頂線數據，並宣布終止其在阿茲海默症的開發計畫。在這項納入 1125 名患者的試驗中，其共同主要觀察指標為在 76 週的雙盲治療期結束時，使用「阿茲海默症評估量表認知子量表」(ADAS-COG12) 和「阿茲海默症合作研究 - 日常生活能力量表」(ADCS-ADL) 評估的認知和功能變化。但其結果顯示，與安慰劑相比，simufilam 並未顯著減少輕度至中度阿茲海默症患者的認知或功能衰退。

此外，先前另一項為期 52 週的 III 期試驗「RETHINK-ALZ」亦顯示，simufilam 並未對輕度至中度阿茲海默症患者的認知和功能衰退產生療效，並且未能達到所有次要指標與生物標記指標，該試驗已於去年 11 月 25 日終止。而本次「REFOCUS-ALZ」的失敗，更是為 simufilam 在阿茲海默症中的開發計劃畫上了句點。

Simufilam 的研發將轉向其他適應症
儘管在阿茲海默症領域遭遇挫折，Cassava 並未放棄該藥物在其他領域的應用可能。二月時，該公司已授權研究 simufilam 在特定情況下對神經發育障礙引起的癲癇發作的潛力，只不過目前該計畫的未來也還充滿不確定性。Cassava 的新任 CEO Rick Barry 在日前的公告中提到，針對「與結節性硬化症 (tuberous sclerosis complex, TSC) 相關的癲癇」已開始進行臨床前研究，但同時也強調將持續進行策略性的管理。

因發布誤導性數據而面臨調查，最終遭起訴
Cassava Sciences 曾將 simufilam 譽為一項突破性療法，但多年來一直面臨挑戰和動盪。2021 年，一位舉報者聲稱 Cassava 竄改了該藥物的數據，導致一家著名的醫學期刊撤回了一些與該藥物相關的論文。然而，也有其他人支持該公司及其工作。美國證券交易委員會 (SEC) 和司法部 (DOJ) 都曾對 Cassava 進行調查，導致前執行長 Remi Barbier 於 2024 年 7 月辭職。最終，SEC 起訴了該公司發布關於 simufilam 的誤導性數據。

關於 Cassava Sciences
Cassava Sciences 是一家臨床階段的生物技術公司，致力於開發包括阿茲海默症和結節性硬化症相關癲癇在內的中樞神經系統疾病的新型研究性療法。Cassava 的財務長 Eric Schoen 表示，截至 2024 年 12 月 31 日，公司擁有約 1.286 億美元的現金和現金等價物，財務狀況良好。公司將繼續致力於開發中樞神經系統疾病的新型藥物。

資料來源：BioSpace、GlobeNewswire