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秒速閱讀: 到底昂貴的阿茲海默藥物有多大的效益? 

1. 類澱粉蛋白相關影像異常ARIA 風險顯著高於安慰劑組，CHMP 認為禮來 (Eli Lilly)Kisunla。效益-風險比不足
2. 競爭藥物 百健 (Biogen) 和衛材 (Eisai) Leqembi 亦曾遭遇審批波折，但終獲有條件批准
3. 考量安全問題，分析師預測 Kisunla 在歐盟的批准前景不明

歐洲藥品管理局 (EMA) 的人用醫藥產品委員會 (CHMP)，三月底時建議歐洲聯盟委員會 (EC) 拒絕批准禮來 (Eli Lilly) 的阿茲海默症藥物 Kisunla。CHMP 的主要考量是該藥物可能引發腦部腫脹和出血 (類澱粉蛋白相關影像異常，ARIA) 等嚴重風險，且其潛在益處未能超越這些風險。

ARIA 風險顯著高於安慰劑組，CHMP 認為效益-風險比不足
禮來 (Eli Lilly)Kisunla 已在包括英國、日本和中國在內的其他市場獲得批准，但歐盟的監管態度顯得更加謹慎。本次 CHMP 的評估主要是根據 Kisunla 治療中觀察到的較高 ARIA 風險。儘管在評估阿茲海默症進程的標準評分量表上，Kisunla 顯示出相較於安慰劑有著「溫和改善」(無論患者是否帶有 ApoE4 基因)，但在禮來提交的臨床數據中，36.8% 的 Kisunla 使用者出現 ARIA，而安慰劑組的比例僅為 14.9%；更令人擔憂的是，有 1.6% 的患者經歷了「嚴重 ARIA 事件」，並且有 3 名患者因 ARIA 而死亡。因此 CHMP 認為這種程度的療效不足以抵銷其潛在的嚴重安全性風險。

競爭藥物 Leqembi 亦曾遭遇審批波折，但終獲有條件批准
Kisunla 的主要競爭對手 ─ 百健 (Biogen) 與衛采 (Eisai) 的 Leqembi，在歐洲的批准過程也曾面臨類似的挑戰。Leqembi 最初於 2024 年 7 月未能獲得 CHMP 的批准建議，但在經過重新審查後，CHMP 於 2024 年 11 月改變立場，支持批准 Leqembi，但僅限用於「帶有一份或不帶有 ApoE4 基因副本」的患者。其後，歐盟委員會曾要求 CHMP 重新考慮，但 CHMP 最終維持了其正面意見。

考量安全問題，分析師預測 Kisunla 在歐盟的批准前景不明
禮來對於 CHMP 的決定表示失望，並計畫在 15 天內要求進行重新審查。William Blair 的分析師認為，CHMP 對 Kisunla 的負面意見與 Leqembi 最初的遭遇相似，因此並不意外，但不同的是，此次 CHMP「重審後改變其最初意見」的機率僅 25%，且考慮到 Kisunla 臨床數據中報告的「較高 ARIA 發生率」，分析師認為，Kisunla 要在歐盟取得批准，還存在著相當大的不確定性。

資料來源：Endpoints News、BioSpace