《基因編輯》CRISPR成功治療β地中海貧血和鐮刀型紅血球疾病患者
日期 : 2020/6/16
作者 : 黃家宏
CRISPR Therapeutics和Vertex在6月12日歐洲血液學協會(EHA)的虛擬會議上，發表一項正在進行的試驗的最新臨床數據顯示：在使用CRISPR對病患的骨髓幹細胞進行基因編輯後，兩個患有β地中海貧血(TDT)的人和一個患有鐮刀型紅血球疾病(SCD)的人不再需要輸血。
兩名β地中海貧血患者分別在接受CTX001基因編輯療法治療15個月和5個月後不再需要輸血，鐮刀型紅血球疾病在接受治療後9個月也不需要輸血。這是第一個使用CRISPR治療遺傳性疾病的試驗結果。
β地中海貧血(TDT)的人和一個患有鐮刀型紅血球疾病(SCD)是由影響血紅素的突變引起的，血紅素是一種在紅細胞中攜帶氧氣的蛋白質，嚴重的人需要定期輸血。但是，一些具有致病突變的人從未表現出任何症狀，因為他們在成年後仍會產生胎兒血紅素。通常，胎兒血紅素在出生後不久就會停止產生。
這一發現激發了基於增強胎兒血紅素的治療方法的發展。CRISPR Therapeutics和Vertex合作試驗，從人體內去除了骨髓幹細胞，並且利用CRISPR使關閉胎兒血紅蛋白產生的基因無法運作。
剩餘的骨髓細胞通過化學療法殺死，然後被編輯的細胞取代。這樣做是為了確保編輯後的幹細胞產生新的血細胞，但是化學療法會產生嚴重的副作用，包括不孕症。
資料來源: NewScientist, CRISPR Therapeutics公司官網
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