國際生醫新聞

百健公司 (Biogen) 的阿茲海默症治療藥物 Aduhelm 的批准案，可說是幾十年來最具爭議的藥物批准，最主要的原因至少有三：

1. 僅憑「降低生物標誌物 biomarker」(去除澱粉樣斑塊) 通過審核，而非真正的「臨床效益」(減緩患者認知程度下降)。
2. 定價每年 56,000 美元，遠高於分析師和諮詢小組的預估。
3. 與 FDA 「過從甚密」。FDA 不顧其科學顧問的反對，堅持批准該藥物。

Stat News 6 月 29 日曾發布一份爆炸性報告、披露百健 Aduhelm 批准細節後，FDA 代理局長珍妮特•伍德考克 (Janet Woodcock) 主動要求監察長辦公室對「FDA 批准 Aduhelm」一事進行獨立調查。其後，眾議院監督和改革委員會主席 Carolyn Maloney 議員 (紐約州) 和眾議院能源和商業委員會主席 Frank Pallone Jr. 議員 (紐澤西州) 發送信函要求百健回覆一系列關於 Aduhelm 的問題以進行調查：

1. 關於「臨床效益」：委員會正在尋找 Aduhelm 在臨床效益方面的證據，包括能夠支持「以 "去除澱粉樣斑塊" 作為 "治療認知衰退" 的方法」的相關資料，並且，要求百健詳細說明其第四階段的「確認性試驗」計畫，包括計畫進行的時間表。

2. 關於「定價」：要求百健發送一份開發 Aduhelm 的費用明細，以及所有關於定價、製造成本、商業化或潛在行銷策略的相關資料。

3. 關於「與 FDA 間的互動」：他們對有關 Aduhelm 的「非典型」審批程序和被稱為「Project Onyx」的報導有疑慮。2019 年 3 月，獨立小組的分析顯示 Aduhelm 不太可能有效後，百健停止了該藥物的開發，但數個月後卻又逆轉宣布他們將向 FDA 申請、尋求批准。

而根據 Stat News 報導，百健的高層早在 2019 年就與 FDA 官員 (特別是 FDA 神經科學部門主任 Billy Dunn) 進行非正式會議，討論 Aduhelm 的監管途徑。因此，議員們要求百健提供與「Project Onyx」和 Aduhelm 監管審查過程相關的檔案和通訊資料，以及與 FDA 正式、非正式會議的日期、時間、地點、與會者和任何筆記或紀錄。

Maloney 議員和 Palone 議員表示，百健公司必須在 7 月 26 日前提供上述資料，百健則表示他們將配合該委員會的調查。

但其實，眾議院監督委員會的調查只是百健和 FDA 高層在「Aduhelm 批准問題」風波中的一部分。日前，消費者組織 Public Citizen 也呼籲美國衛生及公共服務部 (HHS) 首席副監察長克利斯蒂•格林姆 (Christi Grimm) 調查 FDA 代理局長在這項批准案中所扮演的角色 ─ 儘管她主動要求對此案進行要求，但她也多次為 FDA 與百健之間的溝通互動進行辯護，並說她對 FDA 的領導層有「極大的信心」。此外，Public Citizen 也說，公眾對 FDA 的信任，已經因為此事「受到了嚴重的損害」。名聲與信任建立不容易，卻可崩壞於一瞬間，無論是個人、機構、乃至政府單位，都應愛惜羽毛、審慎行事。

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資料來源：FiercePharma、CNBC