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2021 年底，諾華公司 (Novartis) 為了使其基因治療領域更加完善，宣布以 15 億美元收購基因治療公司 Gyroscope Therapeutics；交易金額包含 8 億美元預付款，以及將用於進行臨床開發、監管批准等的 7 億美元里程碑付款。(台灣眼疾藥物概念股: 杏國(4192)、仁新(6696，乾性黃斑部病變)、台新藥(6838)、彥臣(4732)、全福生技(6885)、永昕(4726)、溫士頓(6817)、科懋(6496)、國光生(4142))

Gyroscope 公司是由 Syncona Limited 於 2016 年創立，是眼部疾病基因治療領域的領頭羊，由基因技術專家 Khurem Farooq 所領導，其研究性基因藥物「GT005」，是針對因老年黃斑部病變 (AMD) 引發的地圖狀萎縮 (geographic atrophy) 患者所設計的基因療法。

地圖狀萎縮發生的原因有部分是由過度活躍的補體系統所引起。由於人類補體因子 I (complement factor I, CFI) 可以調節補體系統的活動，因此，為了恢復免疫平衡，Gyroscope 將 CFI 的基因裝載至腺相關病毒 2 (AAV2) 載體、成為可在視網膜下傳遞的「GT005」。他們相信，由該療法導入、並表現出的 CFI 蛋白質，將可減少眼睛裡的炎症、防止視力惡化。早在 2021 年 2 月份，「GT005」的早期試驗裡，10 名用藥患者中就有 9 名有反應，顯現出潛力；而目前「GT005」已經進入 I/II 期試驗和兩個 II 期試驗的階段，後續表現也值得期待。

諾華近年積極布局基因治療領域，除了 Gyroscope 公司，諾華於 2018 年以 87 億美元收購了基因治療公司 AveXis，其所開發的罕見神經遺傳疾病脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 的基因療法 Zolgensma，已於 2019 年由 FDA 批准，並成為史上最貴的基因療法；在 2020 年，諾華陸續收購的 Vedere Bio 和 Arctos Medical，則是專注於光遺傳學基因療法的臨床開發階段公司。

2021 年 3 月，Gyroscope 公司在 C 輪融資中籌集了 1.48 億美元，原本準備在 5 月向納斯達克上市，但卻在上市前，以市場條件為由撤回了 IPO 申請，直至 9 個月後被諾華併購。

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資料來源：Endpoints News、Syncona