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位於華盛頓州的 Athira Pharma，10 月 17 日宣布，其阿茲海默症候選藥物 fosgonimeton 的 II/III 期試驗「LIFT-AD」的期中數據分析顯示，在之前沒有接受治療 [乙醯膽鹼酯酶抑制劑 (acetylcholinesterase inhibitors)] 的輕度至中度阿茲海默症患者中，服用 fosgonimeton 可產生認知與功能方面有臨床意義的改善。

在先前的另一項 II 期試驗「ACT-AD」中，Athira 將 fosgonimeton 與標準護理的乙醯膽鹼酯酶抑制劑進行比較。該試驗雖然最後沒有達到其主要觀察指標，但當對其中的亞組資料進行事後分析時卻發現，在「之前未接受治療」的患者群體中，透過服用 fosgonimeton 調控患者的 HGF/MET 系統後，患者的認知、功能與神經變性方面的測量、評估 (ADAS-Cog11、ADCS-ADL23 以及血漿神經絲輕鏈 NfL) 都獲得了改善。該公司因此修改了 LIFT-AD 試驗條件，以專注於探討 fosgonimeton 做為此群體患者單一療法的潛力；而日前，在大約 100 名之前未接受治療的受試患者中進行的非盲期中分析，也證實了 ACT-AD 的觀察結果。

接下來 Athira 預計將在 2023 年中期前，再招募 150 名以內的患者加入 LIFT-AD 試驗，並預計 2024 年取得期末分析結果。

與百健 (Biogen) 的 Aduhelm 不同的是，Athira 對 fosgonimeton 療效的評估，是著眼於有臨床意義的認知與功能改善，而非僅用生物標誌物做為間接證明，因此非常令人期待。由於目前阿茲海默症患者的治療選擇很少，因此若 fosgonimeton 最終被批准商業化，將會有相當大的發揮空間。

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資料來源：BioSpace、GlobeNewswire、Athira Pharma