國際生醫新聞

細胞療法已成為各種疾病、損傷和疾病的重要治療選擇。通過將健康的人體細胞轉移到患者體內以治愈或替換受損細胞，細胞療法在有效治療癌症、自身免疫性疾病、脊髓損傷和神經系統疾病等方面顯示出越來越大的希望。

將患者本身的細胞取出培養，並將一部分T細胞受體與一部分癌細胞特異抗原單株抗體結合，此單株抗體的抗原認知部份就像追蹤器一樣，可以引導T細胞追蹤到體內的癌細胞而將之毒殺，待大量培養後再輸回患者體內以對抗疾病之療法，就是所謂的CAR-T，也是增強版的免疫細胞治療。當醫生開始報告白血病和後來的淋巴瘤的顯著結果時，需求開始上升，淋巴瘤的反應率從 40% 到 50% 到某些白血病的 90% 以上不等，CAR-T 細胞療法在 2010 年夏天席捲了癌症世界，不過CAR-T一直遇到無法及時量產來滿足病患的需求。

賓州費城兒童醫院 (CHOP) 的兒科腫瘤學家 Stephan Grupp表示，雖然有幫超過一百五十名罹患晚期急性淋巴細胞白血病 (ALL) 的兒童進行CAR-T治療的經驗，但是始終因為供應問題，而無法為更多需要兒童提供需要的治療。供應難的問題CAR-T 細胞就很難生產。與藥物不同，每批都是為特定患者設計的。生產涉及基因工程和活細胞的工作，而且仍然主要由訓練有素的技術人員手工完成。為單個患者準備細胞可能需要數週時間，從靜脈到靜脈需要2-4周的時間，並且花費數萬美元。

賓大有超過五十名科學家和技術人員日以繼夜的生產用於治療的細胞生產，但CHOP每個月只能治療五位兒童。其他醫學院也正擴大生產能量，並將嘗試將產出時間由2-4周減至1-2周。生產問題最終是可以用"錢"來解決。(延伸閱讀: 《CAR-T》加速量產 ! Boston Children's 和 ElevateBio: 【抑制EZH1 酶】可量產癌症治療的通用CAR-T)

第一個取的CARA-T核准的Yescarta: 適應症

2022.04.01 -美國 FDA 批准，作為首個用於復發或難治性大 B 細胞淋巴瘤 (LBCL) 初始治療的 CAR T 細胞療法

2022.01.31 -美國 FDA 批准 CAR T 細胞療法 Yescarta 的新標籤更新顯示預防性類固醇使用可改善細胞因子釋放綜合徵的管理

2021.03.05 -美國FDA 批准 Yescarta 治療兩線或多線全身治療後復發或難治性濾泡性淋巴瘤

2017.10.18 -美國 FDA 批准 Yescarta (axicabtagene ciloleucel) CAR-T 細胞療法治療患有某些類型大 B 細胞淋巴瘤的成人

CAR-T 競爭者概況

施貴寶的Abecma 和 Breyanzi 第三季銷售 1.51 億美元，年增長 50%。嬌生公司和 Legend Biotech 共同開發用於治療多發性骨髓瘤Carvykti ，7 月至 9 月銷售額約為 5500 萬美元。目前上述的CAR-T和諾華的Kymriah都遇到了生產的問題。

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