國際生醫新聞

肌萎縮性脊髓側索硬化症 (amyotrophic lateral sclerosis, ALS，俗稱漸凍人) 是一種因運動神經元漸進性退化導致全身肌肉萎縮的致命性疾病。然而，近 5 年來第一個獲批的 ALS 新藥 ─ Amylyx Pharmaceuticals 的 Relyvrio (AMX0035)，在取得美國 FDA 批准後不到 24 小時，卻遭受到了多方的批評與反感。其原因有二：

價格
Amylyx 透露該療法的費用將訂為每年約 15. 8萬美元，僅「略低於」ALS 另一種「貴得嚇人」的藥物 Radicava (edaravone) 的 16 萬美元/年 (靜脈輸液) ~ 17.5 萬美元/年 (口服)。此價一出，立即引起了 ALS 宣導者與觀察家的反感。

ICER (一個估計藥物成本效益的非營利機構) 表示，Relyvrio 的合理價格在 9100 美元/年 ~ 3 萬美元/年之間，但 Amylyx 卻將價格訂在 6~17 倍之譜，且有鑑於對「做為支持批准的 II 期試驗」的數據仍有疑問，此藥價令人感到失望；此外，歷經三年的治療，僅能延長 5 個月的壽命，代價實在太高。ICER 強調，人們不應為生命訂價，「但可以為藥物訂價」，一種療法不應該無限昂貴，而且重點是，如此定價的藥物一旦納入醫療保險系統，勢必會壓縮到其他疾病患者的資源與權益。

不過，Amylyx 對此僅解釋公司為 Relyvrio 訂價的思考過程、強調公司正與患者團體進行對話，但仍堅持認為該藥價是合理的。

臨床試驗數據受質疑
在新一波的質疑聲中，FDA 的科學家們對 Amylyx 的中期研究資料和試驗行為提出了嚴厲的批評，特別是在今年三月份的第一次專家諮詢委員會 (adcomm) 會議上。當時，Amylyx 的聯合執行長 Justin Klee 告訴 FDA 神經科主任 Billy Dunn，「如果 III 期試驗不成功，我們將做對病人有利的事情，這包括自願從市場上撤下產品」。最後，委員會在要求聯合執行長做出承諾的前提下，以 7:2 的票數支持通過 Relyvrio。而儘管仍有擔憂，FDA 最終也還是因為「ALS 對患者的傷害性和相對缺乏治療方法、需要監管的靈活性」，而批准了該藥物。

不過，在 9 月 30 日的電話會議上，Justin Klee 被問及可能的 III 期試驗失敗時，卻開始迴避原有說法，說 III 期試驗 PHOENIX「不是正式承諾」；並且很官方地說，「我們要到 2024 年才會有結果，所以這當然不是今天該做的決定」，並表示將會「與專家交談、做出適當的決定」。

另外，Amylyx 的發言人還表示：FDA 對 Relyvrio 的批准，已經是「完全批准」，因此實際上並不需要 PHOENIX 試驗之數據，這也就是公司所稱「III 期試驗不是 "正式承諾"」的意思；FDA 有正常的上市後承諾/要求，但 PHOENIX 試驗並不是這些承諾/要求之一。

專家認為，若 PHOENIX 試驗最終失敗，Amylyx 仍可以用幾種不同方式來繼續銷售 Relyvrio，例如，他們可以指出一個統計學意義的趨勢，或強調對一個較小的患者亞組的潛在好處；他們也可以主張，無論結果如何，維持對 Relvyrio 的使用是「對病人有利的」。

* 補充：
目前美國 FDA 批准了 6 種治療 ALS 及其症狀的藥物：Relvyrio、Radicava、Rilutek、Tiglutik、Exservan 和 Nuedexta。

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資料來源：Endpoints News、The ALS Association、公司