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FDA 生物製劑中心主任 Peter Marks 表示，他們計畫鼓勵藥物開發商使用加速審批途徑，尤其是針對罕見疾病，因為該機構還將於今年晚些時候，針對罕見病開展類似當年開發 COVID-19 疫苗時推出的「曲速行動」(Operation Warp Speed)的試點。

Peter Marks 於 8 月 15 日接受了《Endpoints News》的採訪。為了便於理解與閱讀，以下針對關於「加速批准」的問答內容進行摘錄與整理：

Q1：FDA 現在正與更多的權威機構合作，要求藥物開發商在 FDA 做出加速批准前開始確認性試驗。這方面的實施有進展嗎？

A1：有進展。這是一項正在積極進行的工作，希望確保申辦者明白，FDA 是認真對待充分證據的。在實際採取監管行動之前，我們希望能夠擁有令人信服的證據，證明這些確認性試驗已經完成、正在進行、或已經完成受試者招募。

FDA 現在正在做的一些工作是，試圖瞭解當有人提交加速批准申請時，我們需要什麼？我們需要合理的證據證明這些廠商是「認真」進行臨床試驗的，但這種「認真態度」的具體形式，我們還在研究中。

Q2：對於一些申請人來說，進行這些研究可能有多困難？業界是否有什麼風聲？

A2：沒有聽到很多反對意見。人們應是覺得，他們應該能與 FDA 協商進行合理的確認性試驗，且「想獲得加速批准，就必須做些什麼來來改變」這一點，已普遍被接受。事實上，FDA 也只有在必要時才會進行加速批准；而經驗也幫助我們瞭解了，哪些可以進行確證試驗、哪些不可以。

Q3：細胞和基因療法獲得加速批准、或申請加速批准的數量，是否預計將會繼續增加？

A3：FDA 將鼓勵藥商在可能的情況下選擇加速批准，尤其是罕見疾病領域。因為對於罕見疾病 ─ 尤其是神經退行性疾病的試驗，可能需要很長的時間才能達到臨床觀察指標。我認為，在罕見疾病、基因治療領域，將繼續看到更多的加速批准，細胞治療領域也可能如此。FDA 認為，罕見疾病基因治療領域的加速批准不僅是為了快速達到目的，它是一種能讓有醫療需求的人儘早受益的方法，同時最終讓我們有機會獲得將其轉化為傳統批准所需的資料。

Q4：FDA 對於罕見疾病的「曲速行動」的努力，有什麼進展嗎？

A4：試點將從小規模開始，如此才能確保，FDA 能給予申請者完整的「曲速行動」，讓藥物開發商在問題出現、隨時與 FDA 聯繫時，都可以獲得充分的合作與適當的協助。

Q5：最近有幾家基因編輯公司的試驗被 FDA 擱置，而這些基因編輯技術已先在英國等國外地方進行測試過。是什麼原因導致了這些臨床擱置？有哪些資料是 FDA 需要、而這些公司最初並沒有提供的？

A5：這回答非常籠統。FDA 非常認真地對待臨床擱置的問題，當 FDA 對「繼續使用相關療法是否安全」存有科學疑慮時，就會採取臨床擱置。現在，基因療法已出現許多負面問題，這讓我們不得不謹慎行事，因為我們擔心患者的安全，但也希望儘快讓患者脫離擱置狀態。FDA 已經採取一些措施，儘量減少臨床擱置的次數，但有時仍是難以避免這必要之惡。

與外國監管機構相比總是很難，因為總能找到他們走在我們前面、且做得對的地方；但總也能找到像沙利度胺 (thalidomide) 這樣，他們走在我們前方、但卻錯了的案例。

Q6：展望未來五年，FDA 最需要改進的疫苗、細胞和基因療法方面的三大問題是什麼？

A6：對於所有這些問題，尤其是基因療法，最重要的是掌握生產技術，須將其轉變為更加自動化的技術，並利用人工智慧為自動化帶來的優勢。

其次，是讓 FDA 真正開始利用國會賦予的權力，包括平臺技術條款，並充分利用加速批准來表明，基因療法比過去更迅速地獲得批准、確保推出的是安全有效的優質產品。

最後，在疫苗方面，就是要確保人民明白，FDA 所做的一切都是非常謹慎的，是在研究了科學資料後才批准或授權疫苗或藥物等，以確保它們是安全、優質且有效的。

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資料來源：Endpoints News、FDA