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為了治療癌症卻可能發生新的惡性腫瘤? 雖然還沒有絕對的定論，但FDA要求謹慎長期追蹤觀察。FDA告訴Endpoints News，自 2017 年批准第一個 CAR-T 療法以來，它已收到 19 份報告治療後血癌病例，現在正調查CAR-T 安全性。FDA 宣布這一消息後，一些 CAR-T 開發商的股價暴跌後減少跌幅，其中規模較小的生物技術公司受到的打擊最大，Gracell 的股價週二收盤下跌近 17%，Cabaletta $ CABA則下跌 27%。。

美國食品藥物管理局 (FDA) 已收到接受 BCMA 或 CD19 定向自體 CAR-T 細胞免疫療法治療的患者出現 T 細胞惡性腫瘤的報告，包括嵌合抗原受體 CAR 陽性淋巴瘤。報告來自臨床試驗和/或上市後不良事件 (AE) 資料來源。

FDA表示，儘管這些產品的整體益處繼續超過其批准用途的潛在風險，但 FDA 正在調查 T 細胞惡性腫瘤帶來嚴重後果（包括住院和死亡）的確定風險 (the identified risk of T cell malignancy with serious outcomes)，並正在評估採取監管行動的必要性。

FDA 決定，T 細胞惡性腫瘤的風險適用於所有目前批准的 BCMA 導向和 CD19 導向的轉基因自體 CAR T 細胞免疫療法，括百時美施貴寶的Abcema 和Breyanzi、嬌生公司的Carvykti、諾華' Kymriah 和吉利德的 Tecartus 和 Yescarta。上述公司也都表達，公司尚未確定產品與繼發性惡性腫瘤之間的因果關係。

使用該類多種產品治療的患者中曾發生過 T 細胞惡性腫瘤。目前核准的此類產品（按商品名字母順序列出）包括：

Abecma（idecabtagene vicleucel）
Breyanzi (lisocabtagene maraleucel)
Carvykti（ciltacabtagene autoleucel）
Kymriah（tisagenlecleucel）
Tecartus（brexucabtagene autoleucel）
Yescarta（axicabtagene ciloleucel）

與所有具有整合載體（慢病毒或逆轉錄病毒載體）的基因治療產品一樣，在美國處方資訊(USPI) 中，對於批准的BCMA 導向和CD19 導向的轉基因自體T 細胞，發生繼發性惡性腫瘤的潛在風險被標記為類別警告。細胞免疫療法。這些產品的初步批准包括聯邦食品、藥品和化妝品法案 (FDCA) 第 505(o) 條規定的上市後要求 (PMR)，以進行 15 年長期追蹤觀察安全性研究，以評估長期效果安全性以及治療後發生繼發性惡性腫瘤的風險。接受這些產品治療的患者和臨床試驗參與者應終身監測是否有新的惡性腫瘤。如果使用這些產品治療後出現新的惡性腫瘤。

延伸閱讀：《FDA》已上市CAR-T療法 不良事件個案統計(FAERS) : 嚴重事件、死亡和發生新的惡性腫瘤

資料:FDA