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國際權威期刊《Annals of Internal Medicine》刊登的一項新研究顯示，在美國，鐮刀型紅血球疾病 (sickle-cell disease, SCD) 的基因治療費用低於 200 萬美元，就可能具有成本效益。

為了進行成本效益分析，研究人員利用了美國醫療保險和醫療補助服務中心 (CMS) 2008 年至 2016 年的核銷資料，將這些資料與現有科學文獻的估算結果相結合。研究的重點是在有資格接受 SCD 基因療法的患者中，比較基因療法與標準治療的成本效益。

研究人員隨後應用了兩個獨立的類比模型 ─ 華盛頓大學 SCD 治療經濟分析模型 (UW-MEASURE) 和 Fred Hutchinson 研究所 SCD 結果研究與經濟學模型 (FH-HISCORE)，從「醫療保健系統」和「社會效益」的角度評估基因療法的遞增成本效果比 (incremental cost-effectiveness ratio, ICER)。

研究人員假設基因療法的上市價格為 200 萬美元，根據 UW-MEAUSURE 和 FH-HISCORE 模型，從「醫療保健系統」的角度來看，每品質調整存活人年 (quality adjusted life years, QALY) 的 ICER 分別為 19.3 萬美元和 42.7 萬美元；而從「社會效益」角度來看，相應的估計分別為每 QALY 12.6 萬美元與 28.1 萬美元。

根據這項研究，這些估算表明，從「社會效益」角度來看，可接受的基於價值的價格範圍在 100 萬到 250 萬美元之間；不過，這些估算仍可能受到部分因素的影響，如：治療前骨髓清除調理 (myeloablative conditioning) 的成本、照護者的生活品質以及基因療法對長期存活的影響等。這份成本效益估算結果與臨床與經濟審查研究所於 2023 年 8 月發佈的建議 ─ 135 萬到 205 萬美元，基本上一致。

至於去年 12 月獲得批准的 Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 的「Casgevy」(exagamglogene autotemcel) 價格為 220 萬美元，比上述研究結果中的成本效益閾值高出 20 萬美元；藍鳥生物 (bluebird bio) 的「Lyfgenia」(lovotibeglogene autotemcel) 則更是貴得多，定為 310 萬美元。

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資料來源：BioSpace、HealthDay