國際生醫新聞

秒速閱讀: 收購案除了金額超過千億台幣引人注意外，身為生技投資人必須有這樣的敏感度，買甚麼? 除了顯而易見的研發產品現在適應症治療之外，公司未來可進入非酒精性脂肪肝之治療 ?看起來蠻有想像空間。

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2024年2月12日，Gilead宣布以每股32.5美元約總市值約43億美元收購CymaBay-主要研發產品為治療治療原發性膽汁性膽管炎的Seladelpar，以強化公司在肝疾病治療的產品線。該交易已獲得吉利德和 CymaBay 董事會的批准，預計將於 2024 年第一季完成，但須獲得監管部門的批准並滿足其他慣例成交條件。

在收購 CymaBay 之前，Gilead上個月與 Arcus Biosciences 達成協議，兩家公司修改了合作協議，以加速抗 TIGIT研發。根據協議，Gilead追加3.2億美元股權投資，將Arcus的持股比例提高至33%。

同日，CymaBay 宣布 FDA 接受 Seladelpar 治療原發性膽汁性膽管炎的藥證申請( NDA )和優先審查。seladelpar 是一種治療原發性膽汁性膽管炎(PBC) 的研究性治療方法，用於治療無肝硬化或代償性肝硬化(Child Pugh A) 成人患者的搔癢症，這些患者對藥物反應不足或不耐受熊去氧膽酸，此外，在多種動物模型和非酒精性脂肪性肝炎患者中，發現 seladelpar 可以減少纖維化。FDA 已授予優先審查權，並將處方藥使用者付費法案 (PDUFA) 目標行動日期定為 2024 年 8 月 14 日，並通知該公司目前不打算召開諮詢委員會會議來討論該申請。NDA 包括 seladelpar PBC 臨床開發計劃的 500 多名 PBC 患者的數據，包括安慰劑對照的三 期 RESPONSE 和 ENHANCE 研究、長期開放標籤 ASSURE 研究以及先前的二期研究。

兩大消息激勵下，CymaBay公司股價大漲25%收32.21美元，市值為36.6億美元。

Seladelpar

1. 是一種口服選擇性過氧化物酶體增殖物激活受體 δ (PPARδ) 激動劑。PPARδ 是一種配體活化的轉錄因子，可調節肝臟中多種細胞類型的基因表達，這在原發性膽汁性膽管炎(PBC)中很重要。Seladelpar 可減少肝細胞和患者體內膽汁酸的合成，膽汁酸是膽汁淤積毒性的關鍵介質。它還具有重要的抗發炎活性，抑制駐留和募集的巨噬細胞的活化及其發炎介質的釋放。在多種動物模型和非酒精性脂肪性肝炎患者中，發現 seladelpar 可以減少纖維化。在原發性膽汁性膽管炎(PBC)患者中，它會增加脂肪酸氧化的血清標記物，同時降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL 或「壞」膽固醇）和三酸甘油酯的升高水平。此外，兩項臨床研究表明，seladelpar 治療可以改善一些原發性膽汁性膽管炎(PBC)患者的搔癢症狀。

2. 在三期試驗中的主要複合終點中顯示出統計顯著性。在生化反應終點時，研究藥物對 61.7% 的患者有反應，而安慰劑組只有 20% 的患者有反應。12 個月時鹼性磷酸酶正常化的反應率為 25%，而安慰劑組的反應率為 0%。中度至重度搔癢患者的搔癢症狀在 6 個月後也得到了統計上的顯著改善，並且這種情況持續了 12 個月。

CymaBay公司

致力於識別在疾病中發揮關鍵作用的途徑中的獨特標靶，開發調節代謝、發炎和纖維化的新型小分子，有可能解決發炎性肝病和其他慢性疾病治療中未滿足的需求-以兼顧減輕症狀並減緩疾病惡化。在廣泛的開發計劃的支持下，先導化合物 seladelpar 是第一個開發用於治療原發性膽汁性膽管炎(PBC)的藥物。

原發性膽汁性膽管炎(PBC)

是一種罕見的慢性疾病，主要影響女性（每 1,000 名 40 歲以上女性中就有 1 人，即美國總人口約 13 萬人）。PBC 的特徵是膽汁流動受損（稱為膽汁淤積）和有毒膽汁酸在肝臟中積聚，導致肝臟內膽管發炎和破壞，並導致惡化與肝臟相關死亡率的風險增加有關。PBC 患者也會出現嚴重影響生活品質的症狀，例如搔癢和疲勞。新的治療方案旨在透過減少肝臟發炎和膽汁酸來幫助預防疾病進一步惡化，並有助於有效緩解搔癢。