《FDA》公司宣布臨床數據過關就直通上市? 2023年FDA拒絕藥證申請，補充臨床數據和查廠問題多多?
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2023年
時間
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公司
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候選新藥
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適應症治療
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FDA拒絕理由
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1/19
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禮來
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Donanemab
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阿茲海默症
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接受12個月治療人數有限(至少需要百人)
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2/14
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Soligenix
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SGX301
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皮膚T細胞淋巴瘤
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遞交申請藥證文件不完整，無法進行實地審查
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2/28
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Cytokinetics
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Omecamtiv mecarbil
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心臟疾病
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三期臨床數據沒有提供有效的證據，FDA要求額外一項臨床來證明其有效性
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3/4
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Veru
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sabizabulin
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治療中重度新冠
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拒絕緊急使用授權(EUA)，因其試驗雖降低死亡率，但有其不確定性
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3/22
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AbbVie
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ABBV-951
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晚期帕金森氏症
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要求提供有關該設備（泵）的更多信息，作為 NDA 審查的一部分，但不要求與該藥物相關的額外功效和安全性試驗
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3/23
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Incyte
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JAK1/JAK2抑制劑蘆可替尼緩釋片
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骨髓纖維化、真性紅血球增多症和移植物抗宿主疾病
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Incyte所提交的研究達到了基於曲線下面積（AUC）參數的生物等效性目標，但也提出了額外的批准要求
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4/13
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禮來
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mirikizumab
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潰瘍性結腸炎
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FDA發出CRL，禮來沒有說明製造問題的解決
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4/24
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諾和諾德
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concizumab
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A型和B型血友病
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FDA要求其提供額外的與患者相關的監測和給藥信息，此外諾和諾德須提交生產所需材料文件
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5//1
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Ascendis Pharma
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TransCon PTH
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甲狀旁腺功能減退症
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FDA發出CRL，請公司說明TransCon PTH藥品或設備保證均一的遞送劑量
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5/11
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ImmunityBio
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IL-15超級激動劑Anktiva合併卡介苗
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膀胱癌
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FDA發現第三方生產查廠有缺陷，同時要求其臨床試驗提出某些安全性和有效性數據
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5/15
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Byondis
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HER2標靶ADC藥物SYD985
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有HER2實體腫瘤
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FDA發出CRL，要求更多資訊來提供審核
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6/19
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F2G公司
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olorofim
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侵襲性真菌感染
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FDA發出CRL，要求提交額外的臨床數據及相關分析
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6/21
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Aldeyra
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ADX-2191
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原發性玻璃體視網膜淋巴瘤
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FDA發出CRL，NDA提交中"缺乏充分和良好的對照組試驗，因此缺乏有效性的證據。
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6/22
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Intercept
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奧貝膽酸（OCA）
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非酒精性脂肪性肝炎（NASH）
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FDA發出CRL，要求至少需要成功完成REGENERATE研究的長期結果階段
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6/27
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Regeneron
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阿柏西普8mg(Eylea)
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濕性老年黃斑部病變(wAMD)等
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在第三方藥物填充機中發現了生產問題
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7/3
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Amneal
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IPX203
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帕金森氏症
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FDA:雖確定一種成分左旋多巴的安全性，但它無法充分確定另一種成分卡比多巴的安全性。要求更多資訊。
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7/29
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Citius
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LYMPHIR
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皮膚T細胞淋巴瘤
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FDA發出CRL，要求補充強化產品檢測，雖然安全性和有效性的資訊沒有問題。
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8/4
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Mesoblast
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Remestemcel-L
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兒科荷爾蒙抗藥性的急性移植物抗宿主疾病（SR-GVHD）
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FDA要求更多數據，Mesoblast將進行一項針對死亡率較高的高風險成人患者的對照試驗。FDA也要求在開展新的臨床試驗之前先解決remestemcel-L的化學、生產和品質控制（CMC）問題。
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8/7
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Sage
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Zuranolone
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重度憂鬱症
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FDA發出CRL，沒有提供實質的有效性證據，需要額外臨床試驗數據。
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8/9
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Galera
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Avasopasem manganese
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頭頸癌放射治療後之嚴重口腔黏膜炎
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FDA發出CRL，臨床數據無法支持其有效性和安全性，需要遞交新的額外臨床數據
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8/30
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Outlook
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ONS-5010
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濕性老年黃斑部病變
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FDA發出CRL，雖三期達到其有效和安全終點，但CMC問題以及查廠等，無法在時間內核准。
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9/6
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阿斯利康
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C5補體抑制劑Ultomiris
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視神經脊髓炎譜系障礙
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FDA發出CRL，要求修改Ultomiris風險評估和緩解策略（REMS），對患者的腦膜炎雙球菌疫苗接種狀況進行背景調查，或要求在治療前預防性使用抗生素。
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10/2
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禮來
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lebrikizumab
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中度至重度異位性皮膚炎
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FDA發出CRL，因第三方生產發生問題。
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10/9
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Alnylam
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RNAi療法Patisiran(Onpattro)
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轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病變
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FDA發出CRL，數據不足以支持通過審核。
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10/12
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Alvotech
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AVT04/ Stelara的生物相似藥
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自體免疫疾病
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自去年以來第四次被監管機構拒絕批准，FDA發出CRL，指出生產設施存在「缺陷」。公司打算近期重新提交BLA。這將觸發另一個為期六個月的審查週期和新的生物相似藥用戶費用修正案（BsUFA）目標行動日期。
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10/20
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Regeneron/賽諾菲
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Dupixent
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慢性自發性蕁麻疹
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FDA發出CRL，需要額外數據，公司新臨床試驗數據預計2024年年底提出。
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11/27
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Aldeyra
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reproxalap
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乾眼症
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雖然沒有發現reproxalap 的安全性或生產問題，但FDA在信中指出，該NDA沒有證明對治療乾眼症相關眼部症狀的療效，至少應再進行一項充分且對照良好的研究，以證明對治療乾眼症眼部症狀的正面效果。
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12/18
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Checkpoint
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PD-L1抗體Cosibelimab
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晚期皮膚鱗狀細胞癌
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FDA發出CRL，指出第三方生產的問題，安全性和有效性FDA沒有表示擔憂。
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12/20
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默沙東
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口服選擇性P2X3受體拮抗劑gefapixant
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難治性慢性咳嗽
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FDA認為，數據沒有證明其有效性，安全性沒有提及。
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12/23
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Zealand
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胰高血糖素類似物dasiglucagon
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天性高胰島素血症
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FDA發出CRL，發現第三方生產基地存在問題，公司計畫在2024年上半年重新提交NDA。FDA 還要求對dasiglucagon使用超過三週的連續血糖監測數據集進行補充分析。
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12806
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Amgen
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Lumakras（sotorasib）
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KRAS G12C突變非小細胞肺癌
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FDA要求ej進行額外的驗證性研究。
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