國際生醫新聞

不是臨床試驗過關就代表取得藥證一路順風!!

今年一月底，歐洲藥品管理局人類藥品委員會 (CHMP) 對 4 項藥物批准案進行投票，2 項同意通過，但有 2 項被否決，其中包括對在美國獲批近 1 年的 Apellis 的地理萎縮治療藥物 Syfovre (pegcetacoplan)。

受支持同意通過者
1. Advanz Pharma 的 cefepime/enmetazobactam：
該藥物獲批用於治療複雜性尿路感染 (包括腎盂腎炎)、院內型肺炎 (hospital-acquired pneumonia，包括呼吸機相關性肺炎)，以及因上述疾病導致血液中含有細菌的患者。此藥將以 Exblifep 的商品名上市銷售。

該藥物最初是由 Allecra Therapeutics 開發，並於 2022 年授權給 Advanz 在歐盟、英國、瑞士和挪威進行商業化開發。Allecra 去年 6 月在美國申請批准，並被授予「合格感染性疾病產品」(Qualified Infectious Disease Product, QIDP) 資格 (即「能為抗菌藥和抗真菌藥的效率和安全性提供關鍵改進」的藥品)，可獲得優先審查。

2. Evive Biotech 和 Acrotech 的 Ryzneuta (efbemalenograstim alfa)：
該藥物可減少化療引起的嗜中性白血球減少症 (neutropenia) 的持續時間和嗜中性白血球減少症合併發燒 (febrile neutropenia) 的發生率。該藥物已於去年 11 月在美國獲得批准。

遭否決通過者
1. Apellis 的 Syfovre：
CHMP 認為 Syfovre 的資料「無法證實對視覺功能有臨床意義的影響」，因而否決之。Apellis 表示，他們將提起上訴並請 CHMP 複審。

Syfovre 去年 2 月在美國獲批，用於治療老年性黃斑部病變後的地理萎縮，然而，該藥物受到一種名為「視網膜血管炎」的罕見炎症性眼病困擾；不過 Apellis 表示，到 2023 年底，在美國注射 Syfovre 的 15 萬多例患者中，發生視網膜血管炎的比例約為 0.01%，並表示對於 Syfovre 治療地理萎縮的獲益/風險概況仍充滿信心。

2. Minoryx Therapeutics 的 leriglitazone
Leriglitazone 是一種用於腎上腺腦白質失養症 (adrenoleukodystrophy, ALD) 的候選藥物。本次在歐洲的申請，是根據關鍵性 II/III 期研究「ADVANCE」、且去年 2 月份發表於《The Lancet》上的數據。

雖然該研究未達到其主要觀察指標，但 Minoryx 執行長 Marc Martinell 表示，「ADVANCE」的主要觀察指標是設定與 ALD 中的「腎上腺髓鞘神經病變型」(Adrenomyeloneuropathy, AMN；疾病惡化速度相對較緩慢的類型) 有關；對於將該藥物用於惡化速度更快的「大腦型 ALD」(cerebral adrenoleukodystrophy, cALD)，他們相信，「ADVANCE」研究和另一項 III 期試驗「NEXUS」的數據，將支持將該藥物用於治療 cALD。

除此之外，Minoryx 去年底開始了一項 III 期試驗「CALYX」，目的在確認先前於「ADVANCE」和「NEXUS」試驗中觀察到的 leriglitazone 改變疾病的潛力。該試驗預計於美國和南美招募 40 名 cALD 成人患者。

資料來源：Endpoints News、Minoryx Therapeutics、財團法人中華民國衛生保健基金會