國際生醫新聞

在上兩則文章中我們述及《Evaluate》分析師評估了 2024 年最有潛力的 10 項新藥 (如下表所列)：

 7. 莫德納 (Moderna) 的 mRNA-1345
mRNA-1345 是莫德納針對人類呼吸道融合病毒 (RSV) 所開發的疫苗，預計將於今年上半年取得 60 歲以上成人的批准，並在 2024-2025 年 RSV 流行季節開始前，與葛蘭素史克 (GSK) 的 Arexvy 和輝瑞的 Abrysvo 爭奪市場配額。

當被問及將計畫如何在 RSV 領域展開競爭時，莫德納首席財務長 James Mock 表示，mRNA-1345 具有「同類最佳或差不多的療效」，不過，莫德納在給 37,000 人注射疫苗後，尚未發現格林-巴利症候群 (Guillain-Barré syndrome, GBS，一種周邊神經急性發炎反應，在競爭對手的疫苗中曾出現的不良事件) 病例。

莫德納需要在國際上採取不同的方法。英國等國家正在透過招標採購 RSV 疫苗。莫德納則正在研究這些程序的時間安排和可能需要的監管審批，以決定其在國際上推廣該疫苗的順序。

8. ImmunityBio 的 Anktiva
Anktiva 是一種 IL-15 超級促效劑 (superagonist) 融合蛋白，ImmunityBio 研究了該候選藥物與免疫療法藥物卡介苗 (BCG) 在非肌浸潤性膀胱癌 (NMIBC) 患者中的聯合應用；美國 FDA 將於 4 月 23 日公布審查結果。

試驗中，71% 的患者對卡介苗單藥治療無效，但在接受聯合療法後獲得了完全反應。最新資料顯示，經過 28 個多月的追蹤，該試驗尚未達到完全反應的中位持續時間；而反應可以持續兩年的機率為 60%。附帶一提，在該疾病領域中，Merck 的 Keytruda 當初是以 16.2 個月的中位反應持續時間獲得批准；Ferring Pharmaceuticals 的 Adstiladrin 的中位反應持續時間則為 9.7 個月，因此 Anktiva 在反應持續時間上具有相當大的優勢。

要注意的是，卡介苗的供應是該計畫的一個潛在風險。卡介苗與 Anktiva 聯合使用，需求的增加造成了卡介苗的短缺。但 ImmunityBio 對此表示不很擔憂，因為大型泌尿科集團診所、大型組織已經創建了供應系統、可適當地安排患者，情況已經得到控制。

9. Verona Pharma 的 Ensifentrine
Ensifentrine 具有支氣管擴張和抗炎作用，是多年來慢性阻塞性肺病治療的首個創新作用機制。2022 年 III 期試驗資料表明，ensifentrine 可作為慢性阻塞性肺病的維持療法、改善肺功能並減少病情惡化。這些試驗達到了主要和關鍵次要觀察指標，為 Verona 申請 FDA 批准提供了支援；目前預計 FDA 將於 6 月公布審查結果。

Verona 曾表示，該領域需要一種新機制，因為有研究表明，在 860 萬名維持治療的患者中，至少有一半人仍有症狀。但 Verona 僅將 ensifentrine 視為「附加療法」，不論患者原本使用的維持療法為何。

據估計，數百萬慢性阻塞性肺病患者由大約 40 萬家醫療機構提供治療 ─ 這對 Verona 這樣規模的公司來說是一個很大的數字；但 Verona 首席商務長 Christopher Martin 判斷，他們僅需瞄準其中一小部分醫療機構、採取非常有針對性的方法，透過派駐現場的代表，即可以非常系統化的方式抓住機會：在計畫中，Verona 的推廣重點將優先放在「第一類群」─ 每月診療 150 名患者的這 3,000 名醫生身上，其次是「第二類群」的 12,000 名醫師 (每月會處理 45 份理賠申請)，接著將利用電話推廣至「第三類群」，最後透過全管道促銷覆蓋「第四類群」，即大約 37 萬名醫療保健專業人士。

10. Geron 的 Imetelstat
Imetelstat 自首次進入臨床試驗至今，已將近 20 個年頭，並曾經歷經一系列的臨床試驗失敗與擱置。直至 2017 年擴大 II 期試驗範圍時，將低風險骨髓增生不良症候群 (MDS) 患者納入其中，才終於取得了突破性進展、找到該藥物可以發揮的舞台。

去年年初，imetelstat 在試驗中達到了其主要觀察指標 ─ 治療 8 週後不再需要輸血，有些患者甚至可以在 1 年多內不需接受紅血球治療。Geron 利用這些資料向美國 FDA 申請批准，預計將於 6 月公布審查結果。

Geron 首席執行長 John Scarlett 表示，在過去十年中，這個市場的競爭強度較低，創新相對較少，血液科醫生在管理輸血依賴型低風險 MDS 患者時，可供選擇的治療方案有限。目前他們已經確定了幾個亞組患者，並認為 imetelstat 在這些患者群中具有競爭優勢。

Geron 希望在低風險 MDS 領域獲得初步批准後，能再擴展到中危險-2 及高危險骨髓纖維化領域。一項針對 JAK 抑制劑復發或難治性骨髓纖維化患者的 III 期試驗將於 2025 年上半年進行中期分析，並在同年進行最終分析。據 Geron 估計，到 2031 年，該試驗將開啟另一個價值 35 億美元的市場。

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資料來源：Fierce Pharma