國際生醫新聞

2024年3月21日，美國FDA核准非營利組織Parent Project Musular Dystropy (PPMD)DUVYZAT™旗下的Duvyzat（givinostat），該新藥是第一個被批准用於 Duchenne 的非類固醇藥物，無論特定的遺傳變異如何，都適用。目前，它不適用於治療五歲及以下的個體或血小板計數低的患者。Duvyzat（givinostat）是一種組蛋白去乙醯化酶(HDAC) 抑制劑，。

臨床試驗

Duvyzat 治療 DMD 的療效在一項隨機、雙盲、安慰劑對照、為期 18 個月的 3 期研究中進行了評估。主要終點是使用爬四級樓梯來測量肌肉功能時從基線到第 18 個月的變化。在整個研究過程中，所有參與者都繼續接受標準的類固醇治療方案，經過18 個月的治療後，與安慰劑相比，接受Duvyzat 治療的患者爬四級樓梯所需時間的下降具有統計學意義。接受 Duvyzat 治療的患者從基線到第 18 個月爬四級樓梯的平均時間變化為 1.25 秒，而接受安慰劑的患者為 3.03 秒。

Duvyzat 最常見的副作用是腹瀉、腹痛、血小板減少（可能導致出血增加）、噁心/嘔吐、三酸甘油酯（體內的一種脂肪）增加和發燒。

杜氏肌肉營養不良症 (DMD)

最常見的兒童期肌肉營養不良症，通常影響男性。這是一種罕見的神經系統疾病，由於缺乏稱為肌肉營養不良蛋白的肌肉蛋白，導致進行性肌肉無力。隨著時間的推移，肌肉會退化，導致行走和肌肉力量出現問題，最終導致呼吸問題，導致過早死亡。多年來，DMD 患者的預期壽命有所增加，有些患者的存活時間超過 30 歲。