國際生醫新聞

一定是臨床前數據沒有問題才會進入一期試驗? 看起來不是!! 

2024年4月15日，Neumora Therapeutics 宣布美國FDA已暫停 NMRA-266 一期臨床試驗-單次遞增劑量/多次遞增劑量，理由是臨床前試驗顯示有兔子抽蓄的問題。 (延伸閱讀: 《思覺失調》同時改善正負性症狀!! Karuna 候選新藥KarX申請上市，可能是 50 多年來第一個治療精神分裂新藥，銷售可達44億美元!! (值得閱讀)，施貴寶在2023年12月以140億美元收購了Karuna)

NMRA-266 一期臨床試驗，有30位受試者已經接受了給藥，目前沒有看到有抽蓄的現象。

Neumora 總裁兼首席執行官 Henry Gosebruch 表示："我們對兔子身上意外的安全性發現感到失望，並正在與 FDA 討論下一步措施。" 「與此同時，我們將繼續在我們的其他產品組合中取得重大進展，努力履行開發治療嚴重腦部疾病的藥物的使命。我們預計將出現幾個重要的里程碑，包括重度憂鬱症的三期數據、使用我們的kappa 鴉片受體拮抗劑navacaprant 啟動雙相憂鬱症二期研究，以及啟動NMRA-511 治療阿茲海默症躁動症的1b 期研究，我們的加壓素 1a 受體拮抗劑。

NMRA-266 是 M4 毒蕈鹼受體的正變構調節劑 (PAM)

NMRA-266 是 M4 毒蕈鹼受體的高度選擇性正變構調節劑，活化後可抑制大腦中神經傳導物質乙醯膽鹼的釋放。在精神分裂症中，這些 M4 受體調節的迴路被破壞，產生該病症的標誌性陽性、陰性和認知症狀。

 資料: 公司、Karuna

精神分裂症是一種持續存在且通常會致殘的精神疾病，會影響一個人的思維、感受和行為方式，全球有2100萬人受到影響。精神症狀，如精神病，在所有形式的失智症中都很普遍，約有30-50%的阿茲海默症患者受害。在精神分裂症的研究中，我們常會運用PANSS評估病患的精神狀態，正性症狀(positive), 負性症狀(negative)。