國際生醫新聞

急性骨髓性白血病 (AML) 是一種罕見且成長迅速的癌症，占美國新癌症病例的 1%。患有 AML 的人預後極差，大多數人會復發，且有效的治療選擇很少；因此，迫切需要新的療法來延長生存期並提供更好的治癒機會。

雖然 AML 是一種罕見的癌症，但它是第二常見的白血病類型，並導致與白血病相關的死亡人數最多

2024年5月6日，GlycoMimetics宣布治療血癌候選新藥E-選擇素拮抗劑 uproleselan 之三期臨床試驗失敗，導致GlycoMimetics 近五天股價跌85%，5/10股價收0.27美元，市值為0.17億美元。

GlycoMimetics 對 388 名復發或難治性急性髓性白血病 (AML)患者進行了隨機分組，讓他們在化療方案的基礎上使用uproleselan或安慰劑。使用 uproleselan 的患者的總存活期為 13 個月，而使用安慰劑的患者的總存活期為 12.3 個月。GlycoMimetics 最初預計於 2020 年完成 AML 三期試驗。

由於復發或難治性急性髓性白血病 (AML)之三期試驗失敗了，現在公司只能寄望於 美國國家癌症研究所 (NCI) uproleselan用於治療新診斷的AML之 2/3 期試驗是否能成功來"救駕"了。

三期臨床試驗

1.隨機、雙盲、安慰劑對照的三期臨床，患者在 1 個誘導週期內接受 8 天的 uproleselan 或安慰劑治療，如果適用，則接受最多 3 個鞏固週期。

2. 研究的主要終點是未經移植檢查的總體存活率。次要終點包括嚴重口腔黏膜炎的發生率、完全緩解率和緩解率。 9 個國家 70 個地點的總共 388 名患者以 1:1 的比例隨機分配到治療組和安慰劑組之間。

候選新藥uproleselan

發現並開發於醣類模擬物, uproleselan (yoo' pro le'se lan) 是研習的一流 E-選擇素拮抗劑。醣類模擬物已獲得突破性療法和快速通道指定美國食品藥物管理局(FDA) 和突破性療法認定國家藥品監督管理局uproleselan 作為成人復發或難治性 AML 患者的潛在治療方法。 E-選擇素是一種在脈管系統和骨髓的內皮細胞上組成型表現的白血球黏附分子。在AML 中，有證據表明，骨髓微環境(BME) 保護性生態位中的內皮細胞與白血病幹細胞和原始細胞之間的E-選擇素-配體相互作用可促進白血病細胞存活並使其免受AML 治療的影響。 Uproleselan 旨在破壞 E-選擇素結合並利用 BME 的保護性生態位預防白血病骨髓細胞。

急性髓性白血病 (AML)

AML 是一種血癌，是由於基因突變和染色體變化阻礙了未成熟免疫細胞（稱為成髓細胞）完全成熟的能力而發生的。結果，未成熟的細胞無法發揮其抵抗感染和疾病的正常作用，導致發燒、虛弱和疲勞、體重和食慾下降、骨痛、容易瘀傷和出血以及頻繁感染等症狀。患有 AML 的人的基因通常會發生不同的改變，這給治療帶來了挑戰並對結果產生負面影響。