國際生醫新聞

今年七月，美國 FDA 發布了關於在藥物申請中使用真實世界數據 (Real-World Data, RWD) 的最終指南，為藥廠如何利用電子健康紀錄和醫療索賠數據來支持其申請提供了建議。這些指南的目的並非 FDA 對研究設計選擇、統計分析類型、數據類型或數據來源的建議或背書，而是在為申辦者想在其臨床試驗中使用電子健康紀錄或醫療索賠數據時提供依據。

FDA 指出，在利用真實世界數據進行藥物申請時，應特別注意三個關鍵因素：

1. 數據來源：公司應選擇適合其研究問題的數據來源。例如，醫療索賠數據主要用於支持付款，但可能無法準確反映某一疾病或疾病管理情況，而電子健康紀錄在不同的醫療中心之間可能有所差異，也未必能全面反映患者的病情或管理。

2. 定義的制定與驗證：FDA 建議申辦者針對各種研究要素 (例如藥物暴露、患者結果和潛在的混雜因素等) 制定並驗證其定義。這些要素應用於研究問題及其設計；不過，由於數據來源的限制最終可能會影響研究結果，因此「不應為了適應特定的數據來源而設計研究」。

3. 數據的可追溯性與品質：應確保在數據檢索、編排和納入最終數據集的過程中，數據的可追溯性以及品質。

本次發布的最終指南補足了 FDA 自 2013 年 5 月發布「使用電子醫療保健數據進行和報告藥物流行病學安全性研究的最佳實務」以來的建議，提供有關如何評估藥物申請提交中「真實世界數據的相關性和可靠性」的額外指南；更新後的指南還讓製藥公司更全面地了解電子健康紀錄和醫療索賠數據在臨床試驗中的使用。但必須一提的是，FDA 的最終指南並不具有法律效力。

資料來源：BioSpace、FDA