國際生醫新聞

隨著全球人口逐漸老齡化，濕性年齡相關黃斑部病變（wet AMD）已成為60歲以上成人視力喪失的主要原因之一。目前約有 150 萬美國人深受其害，傳統治療需依賴抗血管內皮生長因子（anti-VEGF）的頻繁注射，患者每年平均需要7至13次注射才能有效緩解病情，這對患者和醫療系統都構成巨大挑戰。隨著基因療法技術的進步，這些療法不再局限於罕見疾病，可能會逐漸進入更廣泛的治療領域。與傳統療法相比，基因療法有望大幅降低患者負擔，同時提供更長期的保護。

基因療法的突破性潛力
領先的基因療法公司包括 REGENXBIO 與 AbbVie、Adverum 以及 4D Molecular Therapeutics，他們均已進入臨床的後期階段，並利用不同的基因傳遞技術來抑制 VEGF 的表現，目標是減少患者需定期注射的頻率，甚至提供一次性治療的長期效益。

REGENXBIO 與 AbbVie聯手爭取AMD基因療法2026提交註冊申請
REGENXBIO 與 AbbVie 聯手開發的 ABBV-RGX-314 發展佔有領先地位，已進入三期臨床試驗，預計 2026 年上半年提交全球註冊申請。該療法使用 AAV8 病毒載體將抗 VEGF 基因片段導入視網膜，達到長期抑制疾病進展的效果。目前數據顯示，80% 的患者在兩年內視力穩定或改善，且注射次數顯著減少，療效持續達4年，此外，由於ABBV-RGX-314目前需要手術協助，針對非手術的超脈絡注射也正在進行二期臨床。

Ixo-vec 基因療法獲得FDA再生醫學先進療法 (RMAT) 青睞，未來可加速審查期程
Adverum 的 Ixo-vec 基因療法已在美國獲得 再生醫學先進療法 (RMAT) 資格，這將加速其審查過程。Ixo-vec 採用自行開發的病毒載體，透過一次玻璃體內注射使 VEGF 抗體穩定表達多年，可直接在門診執行。臨床數據顯示，90% 的患者注射次數減少，且 76% 的患者完全達到無需額外注射的病情控制。

4D Molecular Therapeutics以複合式基因表達奠定AMD市場獨特性
4D Molecular Therapeutics (4DMT) 也正在開發一種名為 4D-150 的玻璃體內注射基因療法，雖然進度稍微落後，但其創新點在於同時結合兩個基因：一個基因編碼抗 VEGF 抗體（類似 aflibercept），另一個基因則抑制 VEGF-C 的表達。這樣的雙重機制旨在提供更全面的治療效果，有效抑制病變引發的血管生成。4D-150 使用玻璃體內注射，這是一種簡便的非手術治療方式，與現有的標準眼科治療方式相似，適合門診操作。4D-150 正處於 二期臨床試驗 中，初步數據顯示其注射次數減少了 89%，且 77% 的患者在治療後 24 週內無需進一步注射。預計明年第一季開始三期臨床試驗。

三家AMD基因療法比較如下：

未來展望：基因療法普及的可能性
隨著基因療法技術的進步，這些療法不再局限於罕見疾病，可能會逐漸進入更廣泛的治療領域。與傳統療法相比，基因療法有望大幅降低患者負擔，同時提供更長期的保護。以濕性黃斑部病變患者為例，是一個成本相對低廉的基因療法，Adverum 的執行長 Laurent Fischer 表示這樣的基因療法，預計數百萬人的治療費用將達到數萬美元，而不是為數千人提供數百萬美元的治療。目前AMD在美國的醫療保險預算約為50億美元，佔13%。對於美國而言，隨著更多的臨床數據出爐，這些新療法有潛力成為未來患者的主要選擇。

補充說明
Aflibercept：是一種VEGF重組融合蛋白質，作為一種可溶性誘餌接受體，會與VEGF-A及PlGF結合且親合力高於其自然接受體，進而抑制這些同源VEGF接受體的結合與活化，進而改善濕性黃斑部病變

資料來源：Biospace、REGENXBIO、4DMT、Adverum、