《基因療法》副作用需長期觀察!! 藍鳥生物 (bluebird bio) 基因療法 Skysona 有致癌疑慮,已 7 名兒童患者出現血癌

生技公司常會宣稱研發中新藥的副作用低,安全性很高,...其實很多副作用需要時間才會顯現的,尤其細胞之類比如幹細胞等治療都須觀察。藍鳥生物公司 (bluebird bio)公司股價曾經風光來到115美元,現在只有0.5美元,剩不到0.5%,公司市值也僅有9700萬美元。

1. 治療罕病卻引發血癌!可能與慢病毒載體整合到幹細胞基因組有關
2. 早知有致癌風險,但 FDA 認為「益處大於風險」,批准 Skysona 上市
3. 新研究引發對基因療法安全性的擔憂 醫生需要謹慎考慮
4. 藍鳥生物承諾持續監測安全性並提供資訊 隨時提供新資訊供參考
5. 治療過程-開始、血漿分離術、製造、清除現有骨髓和幹細胞、回注製成的基因療法藥物、出院追蹤

基因療法使用遺傳物質,目的是透過添加、刪除或糾正基因突變來改變疾病的進程。基因療法正在研究治療多種疾病,包括遺傳性疾病和癌症。如今,在對 DNA 建構模組進行了一個多世紀的研究的基礎上,正在進行數量空前的基因療法臨床試驗,其中一些已經獲得美國食品和藥物管理局 (FDA) 的批准。藍鳥生物公司 (bluebird bio)研究性基因療法是用病人自己的造血幹細胞製造的。使用患者自身幹細胞的一個好處是無需尋找捐贈者,利用基因添加將功能基因引入患者自身的幹細胞中,是屬一次性的治療。(治療過程請看最後一業補充說明,值得閱讀)

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