《同種異體》FDA核准首項間質幹細胞治療類固醇難治性急性移植物抗宿主疾病 Mesoblast細胞療法 Ryoncil 搶先上市!!

2024年12月18日,美國FDA批准了Ryoncil (remestemcel-L-rknd),這是一種同種異體(供體)骨髓來源的間質基質細胞(MSC) 療法,適用於兩個月及以上類固醇難治性急性移植物抗宿主疾病之病患治療。公司股價受此激勵大漲54%,2/19日收3.05澳元,市值34.8億澳元約700億台幣

Ryoncil 是第一個獲得 FDA 批准的經由靜脈注射MSC療法。它含有間質幹細胞,這是一種可以在體內發揮多種作用的細胞,並且可以分化成多種其他類型的細胞。這些間質幹細胞是從健康成人捐贈者的骨髓中分離出來的

FDA 生物製品中心主任Peter Marks表示,今天FDA的決定顯示了利用創新同種異體細胞療法對包括兒童在內危及疾病的一種新療法。

該細胞療法於 2020 年 10 月首次遭到拒絕,FDA 當時要求至少進行一項隨機對照試驗來確定其療效。 Mesoblast 於 2023 年初重新提交,除了從高風險患者獲得的額外數據之外,還提供了至少四年的長期生存數據。同年晚些時候,即 2023 年 8 月,FDA 再次拒絕了 Ryoncil,要求提供更多成年患者的數據。

Ryoncil 三期臨床試驗

1. Ryoncil 的安全性和有效性在一項多中心、單組研究中進行了評估,該研究對 54 名接受異基因造血幹細胞移植後患有 SR-aGVHD 的兒科研究參與者進行了評估。研究參與者連續四週每週兩次靜脈輸注 Ryoncil,總共輸注八次。使用國際血液和骨髓移植登記嚴重性指數標準 (IBMTR) 分析每位研究參與者的基線狀況,以評估哪些器官受到影響以及疾病的整體嚴重程度。

2. 總體緩解率為 70%,其中 30% 達到完全緩解: Ryoncil 的有效性主要取決於在開始 Ryoncil 後 28 天的治療反應率和持續時間。16 位研究參與者 (30%) 在接受 Ryoncil 治療 28 天後對治療產生完全緩解,而 22 位研究參與者 (41%) 產生部分緩解。Ryoncil 的輸注應由治療醫生監測,包括呼吸困難(呼吸短促)、低血壓(低血壓)、發燒、呼吸急促(呼吸急促)、發紺(皮膚、嘴唇或指甲變藍)和缺氧(血液含氧量低)。

3. 接受 Ryoncil 治療的研究參與者最常見的不良反應是感染、發燒、出血、水腫、腹痛和高血壓。使用 Ryoncil 治療後可能會出現過敏和急性輸注反應、傳染病或病原體傳播以及異位組織形成等併發症。

4. Ryoncil 禁用於已知對二甲基亞砜或豬和牛蛋白過敏的患者。患者在輸注前應預先服用皮質類固醇和抗組織胺藥,並在 Ryoncil 治療期間監測過敏反應。 

RYONCIL™ (remestemcel-L)

包含源自無關捐贈者骨髓的培養擴增間質幹細胞。它透過一系列靜脈輸注的方式給予患者。 RYONCIL 被認為具有免疫調節特性,可透過下調促炎細胞因子的產生、增加抗炎細胞因子的產生以及促進天然存在的細胞因子的募集來對抗與類固醇難治性急性移植物抗宿主病有關的炎症過程。間質譜系成體幹細胞存在於所有組織的血管周圍,它們可以對與組織損傷相關的訊號做出反應。開發了採用二維 (2D) 技術的製造工藝,並在三維 (3D) 生物反應器技術的開發方面取得了重大進展。 我們的製造活動符合國際監管機構制定的嚴格標準。現成的間質譜系細胞候選產品的製造和分銷過程通常涉及五個主要步驟:

類固醇難治性急性移植物抗宿主疾病(steroid-refractory acute graft-versus-host disease)

1. 移植物抗宿主疾病是一種嚴重且危及生命的疾病,可能是同種異體造血(血液)幹細胞移植(allo-HSCT)的併發症。在同種異體造血幹細胞移植中,患者接受來自健康捐贈者的造血幹細胞,以取代自己的幹細胞並形成新的血細胞,這個過程通常作為某些類型的血癌、血液疾病或免疫系統疾病治療的一部分進行。

2. GVHD 通常透過免疫抑制藥物或類固醇治療來控制。 FDA 治療產品辦公室主任Nicole Verdun在一份聲明中表示,對類固醇抗藥性或無反應的患者經常會經歷「廣泛的健康後果,包括多個器官受損、生活品質下降和死亡風險」

 

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