國際生醫新聞

特發性肺纖維化 (IPF) 是最常見的進行性纖維化間質性肺部疾病 (ILD) 之一。 IPF 的症狀包括活動時呼吸困難、持續乾咳、疲勞和虛弱。儘管特發性肺纖維化 (IPF) 被認為是"罕見的"，但它影響著全世界約 300 萬人。該疾病主要影響 50 歲以上的患者，且男性患者多於女性。患有某些類型的非 IPF 纖維化 ILD 的患者也可能出現稱為 PPF 的進行性表型。在除特發性肺纖維化 (IPF) 以外的其他間質性肺病 (ILD) 中，進行性肺纖維化的定義是呼吸道症狀惡化、疾病進展的生理證據和疾病進展的放射學證據。進行性肺纖維化可造成不可逆的肺損傷並導致早期死亡。

2025年2月10日，勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)宣布，旗下治療肺纖維化之口服候選新藥Nerandomilast (BI 1015550) 三期試驗 52 週達到了用力肺活量改善達標，這是Nerandomilast (BI 1015550)的第二次三期試驗。該試驗已在 40 多個國家、​​400 多個地點開展，共招募了 1,178 名患者。數據顯示，與 二期特發性肺纖維化 (IPF) 研究相比，FIBRONEER™ 試驗的初始數據讀數支持整體一致的安全性和耐受性，且整體不良事件與安慰劑組相當。

勃林格殷格翰將向美國FDA和全球其他衛生當局提交nerandomilast用於治療PPF的新藥申請 。與9月的情況一樣，公司並未提供具體數據，僅表示將在今年第二季分享完整的療效和安全性數據。

其他競爭者狀況

Insilico Medicine報告稱，其生成式 AI 設計的 IPF 治療藥物 ISM001-055 在小規模 IIa 期試驗中達到了安全性的主要終點和次要療效終點，並證明 12 週內用力肺活量呈現劑量依賴性改善。不過，Pliant Therapeutics在遇到安全問題後暫停了其 IPF 候選藥物 bexotegrast 的 IIb/III 期 BEACON-IPF 試驗的給藥和臨床試驗的招募。

關於 FIBRONEER™-ILD ( NCT05321082 ) 三期試驗
FIBRONEER™-ILD 是 一項雙盲、隨機、安慰劑對照試驗，評估了 nerandomilast (BI 1015550) 對 PPF 患者至少 52 週的療效和安全性。主要終點：第 52 週時 FVC（mL）相對於基線的絕對變化。關鍵次要終點：複合終點任何組成部分首次發生的時間：首次急性間質性肺病 (ILD) 惡化的時間；首次因呼吸系統疾病住院；或死亡（以先發生者為準）。

參與 FIBRONEER™-ILD 試驗的患者接受口服 9 毫克或 18 毫克 nerandomilast 或安慰劑治療，每天兩次，至少持續 52 週。每日兩次、每次 18 毫克的 nerandomilast 劑量得到了 II 期研究結果的支持。額外添加了 9 mg 每日兩次劑量的 nerandomilast，以評估較低劑量下的效益-風險狀況，並提供進一步的劑量反應和暴露-反應數據。

關於 nerandomilast
Nerandomilast (BI 1015550) 是一種正在研究的口服優先磷酸二酯酶 4B (PDE4B) 抑制劑，正在研究作為 IPF 和 PPF 的潛在治療方法。該研究化合物的有效性和安全性尚未確定Nerandomilast 於 2022 年 2 月獲得 FDA 用於治療特發性肺纖維化 (IPF) 突破性療法資格。在一項針對 IPF 患者（n=147）二期隨機、雙盲、安慰劑對照試驗中，研究了 nerandomilast 的療效、安全性和耐受性。主要終點是 12 週治療期間 FVC（肺功能指標）相對於基線的變化。