國際生醫新聞

多發骨髓瘤其實是血液性癌症的一種，多數狀況下這些漿細胞會蔓延到全身多處骨頭引起疼痛及相關症狀，這時我們稱之為多發性骨髓瘤。臨床上多發性骨髓瘤常表現出骨骼的破壞、腎衰竭、貧血及高鈣血症，目前這個疾病仍無法完全治癒。

嬌生/中國傳奇公布治療多發性骨髓瘤的雙靶CAR-T Carvykti 受惠於新臨床數據的加持，2025年第三季銷售達5.24億美元，較第二季銷售的4.39億美元成長20%，第一季為3.69億美元，2024年全年銷售為9.63億美元。Carvykti已經在全球14個市場上市，截至目前為止治療超過九千名病患。Carvykti一季的銷售就打敗諾華Kymriah2024年全年銷售的4.4億美元。Carvykti目前約60%的處方來自二線至四線治療的患者族群。

全球治療中心

Carvykti已在美國132個治療中心投入使用，使全球治療中心總數超過250個。在美國，公司正按計畫涵蓋所有180個已提供CAR-T藥物或已啟動相關流程的治療中心。FDA最近取消了目前已獲批准的CAR-T療法的某些患者監測要求，並更新了標籤，納入了Carvykti在二線及以上治療中延長患者生命的能力信息，這可能會推動更大的需求。

全球產能

公司表示，為了支援全球供不應求的產能，已經取得歐盟的獲准在比利時增產，將於2026年上半年開始支援歐洲銷售，其位於新澤西州拉里坦的合資生產工廠的擴建項目預計將於今年獲得批准，以進一步支持美國市場，合作夥伴的目標是從 2026 年開始每年生產 10,000 劑，最終達到每年 20,000 劑。自 Carvykti 於 2022 年初獲得 FDA 批准以來，供應限制限制了這種多發性骨髓瘤治療藥物的普及，迫使相關公司將一些患者列入等待名單。

不過，中國傳奇科技(Legend)投資人最關注的是明年即將上市的anito-cel。一項交叉試驗比較顯示，其競爭對手BCMA CAR-T療法在多發性骨髓瘤的後期治療中，展現出較佳的神經毒性，且療效與Carvykti相當。吉立亞(Gilead)和 Arcellx 的投資者希望 anito-cel 在 Cartitude-1 研究中展現出比 Carvykti 更優異的無進展生存期 (PFS) 療效。團隊指出，對於大多數投資者而言，18 個月 PFS 率達到 70% 左右將證實 anito-cel 的同類最佳療效。(延伸閱讀: 《CAR-T》擺脫神經毒性夢魘！吉立亞(Gilead)/Arcellx治療多發性骨髓瘤Anito-Cel 關鍵二期試驗， 將挑戰嬌生/中國傳奇Carvykti 地位 (閱讀))

CARVYKTI®治療多發性骨髓瘤的突破性5年存活數據

1. CARTITUDE-1 研究數據的口頭報告顯示了單次輸注CARVYKTI®後的長期療效，其中三分之一的復發/難治性多發性骨髓瘤患者在 5 年或更長時間內未出現疾病進展，這樣的數據是前所未有。該研究針對的是既往接受過大量治療的復發/難治性多發性骨髓瘤（RRMM）患者。RRMM患者接受了單次CARVYKTI®（ciltacabtagene autoleucel；cilta-cel）輸注治療，未接受維持治療或後續骨髓瘤治療。值得注意的是，高達33%（97例患者中的32例）的患者在五年或更長時間內保持無進展狀態，這一比例前所未有。

2. CARTITUDE-4 研究的亞組分析展示，重點強調了在細胞遺傳學風險組中，即使作為二線治療，也能獲得與標準療法相比持續、持久的無進展生存期和總生存期獲益。

3. 正在進行的LB1908治療胃食道癌和LB2102治療肺癌的I期劑量遞增研究的早期結果令人鼓舞，凸顯了下一代細胞療法的潛力。

公司表示，這項五年存活數據凸顯了CARVYKTI療法從根本上改變復發或難治性多發性骨髓瘤患者治療預期方面的潛力。對於三分之一接受過大量預處理的患者來說，在單次輸注後五年內病情未進展，且無需進一步的多發性骨髓瘤治療，這代表著我們在治療復發或難治性多發性骨髓瘤方面可能出現的典範式轉變。

CARVYKTI®

是一種針對BCMA的基因修飾自體 T 細胞免疫療法，其原理是利用編碼嵌合抗原受體 (CAR) 的轉基因對患者自身的 T 細胞進行重編程，使 CAR 陽性 T 細胞能夠清除表達 BCMA 的細胞。 BCMA 主要表現於惡性多發性骨髓瘤 B 系細胞以及晚期 B 細胞和漿細胞的表面。 CARVYKTI® CAR蛋白包含兩個靶向 BCMA 的單結構域，旨在賦予其對人類 BCMA 的高親和力。 CAR 與表達 BCMA 的細胞結合後，可促進 T 細胞活化、擴增並清除目標細胞。

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