國際生醫新聞

1. 「Gene Writer」可使長效造血幹細胞編輯率達 85%
2. 體內生成 CAR-T 細胞，助力癌症與自體免疫疾病治療
3. 無需化療與移植為其優勢，高效編輯技術領跑全球競爭

生技公司 Tessera Therapeutics 於 2026 年 5 月 12 日在第 29 屆美國基因與細胞治療學會 (ASGCT) 年會上，發表了其開發中藥物在治療鐮刀型紅血球疾病 (SCD) 及 CAR-T 細胞療法應用上的最新臨床前研究數據。該公司利用其專有的 Gene Writing™ 平台與脂質奈米顆粒 (LNP) 傳遞技術，成功在非人靈長類動物體內實現了高效的基因編輯，標誌著遺傳醫學向「體內治療」邁出關鍵一步。

「Gene Writer」可使長效造血幹細胞編輯率達 85%
根據 Tessera 公佈的數據，在非人靈長類動物、針對 SCD 的基因編輯試驗中，單次給予多種針對血紅素 β 球蛋白 (hemoglobin beta-globin) 基因的基因寫入劑 (公司將之稱為「Gene Writer」) 後，實驗動物體內長效造血幹細胞 (LT-HSCs) 的平均編輯效率達到了 85%。這一結果顯著超越了先前在第 67 屆美國血液學會 (ASH) 年會上發表的 40% 編輯率，更遠高於臨床上預期的 20% 至 30% 治療閾值。

此外，該技術透過優化的 LNP 傳遞系統，能精準鎖定造血幹細胞並避開肝臟，不但耐受性良好，且在長達 19 個月的追蹤觀測中，展現了穩定的編輯持久性與安全性，並未發現明顯的臨床化學或血液學異常。Tessera 科學家 Giulia Schiroli 表示，這種方式有望為患者提供「一勞永逸」(one-and-done) 的治療選擇。

體內生成 CAR-T 細胞，助力癌症與自體免疫疾病治療
除了血液疾病，Tessera 亦展示了其在體內生成 CAR-T 細胞的技術成果。研究顯示，透過單次低劑量 (0.05 至 0.1 mg/kg) 的「T 細胞導向 LNP」注射，能在多種靈長類動物體內成功植入嵌合抗原受體 (CAR)。這些在體內直接生成的 CAR-T 細胞能迅速擴張，約佔循環 T 細胞的 60%，並在血液與淋巴結中達成顯著的 B 細胞清除效果，且功能可維持至少 35 天。這項研發獲得了美國健康高級研究計畫局 (Advanced Research Projects Agency for Health, ARPA-H) 的部分資金支持，未來有望應用於腫瘤學與自體免疫疾病。

無需化療與移植為其優勢，高效編輯技術領跑全球競爭
Tessera 的體內編輯技術與目前市面上已獲准的離體 (ex vivo) 基因療法 (如 Casgevy 與 Lyfgenia) 相比，具有極大的競爭優勢。傳統療法需要採集患者骨髓進行體外工程化，並配合高風險的化療預處理與骨髓移植，而 Tessera 的方案僅需單次輸注，且無需化療與移植。目前該公司已獲得比爾及梅琳達·蓋茲基金會高達 5,000 萬美元的支持，用於推進此項計畫。

雖然競爭對手上海堯唐生物科技 (YolTech Therapeutics) 已在去年展開類似技術的臨床測試，但 Tessera 科學長 Michael Holmes 強調，目前尚未見到其他技術在編輯效率上能與其並駕齊驅，公司正積極準備提交監管文件以推進臨床試驗，雖尚未提供明確的時間表，但已對現有成果充滿信心。

關於 Tessera Therapeutics
Tessera Therapeutics 是一家臨床階段的生物技術公司，致力於透過其 Gene Writing™ 和遞送平台，開創基因組工程的創新方法，目標在推進體內基因藥物的研發。其 Gene Writing™ 平台利用全 RNA 構建體，透過標靶引子逆轉錄 (TPRT) 技術，有效地將治療資訊寫入基因組，進而改變單一或多個 DNA 鹼基對，或添加外顯子的序列、甚至整個基因。該公司專有的脂質奈米顆粒遞送平台則可將 RNA 遞送至目標細胞。Tessera 相信，此二平臺足以讓他們推動具有優勢的體內基因藥物研發，除了治癒單基因疾病，還能構建工程細胞以對抗癌症與自體免疫疾病，並改變遺傳風險因素以治療常見疾病。

資料來源：Endpoints News、Yahoo Finance、Tessera Therapeutics