引領趨勢

秒速閱讀：免疫腫瘤學和CAR T細胞為再生醫學領域注入了活力，但要使細胞和基因實現成功，就需要新的、破壞性的技術和新的操作模式。具體而言，這需要改進製程以控制變數，從而確保產品一致性，並使監管環境成熟以提高可預測性。

位於加州的Lineage Cell Therapeutics執行長庫利(Brian Culley)表示，製造細胞不像製造小分子，要使細胞療法產品發展成為可以兌現10年前承諾的「真正」產品，它們必須可擴大生產、降低價格、同時解決純度問題；在臨床方面，還必須找到小分子、抗體或其他傳統方法以外的新選擇，例如利用移植，可能會使細胞療法促成人體無法獨自完成的改變。

Lineage正在使用兩種創新的療法來治療乾性老年黃斑部病變(AMD)和脊髓損傷(SCI)，這兩種疾病都還沒有FDA批准的療法。

乾性AMD是發達國家成年人失明的主要原因，約佔AMD病例的85-90%，對此，Lineag研發出視網膜色素上皮(PRE)細胞替代療法OpRegen，它利用人類胚胎幹細胞(hESC)製造出全新的視網膜細胞並將其植入病患眼睛，目前正在進行1 / 2a期臨床試驗，治療24位病患，而且看到令人鼓舞的臨床體徵，包括有史以來的第一例視網膜修復。

Lineage可以在3公升的生物反應器中製造50億個視網膜細胞，這些細胞不僅存在於非常均勻的空間中，並且純度高達99%。他們盡可能減少手動操作以及通常所需的大量塑料，因此不會影響基因表達，可以使製造過程更加受控，產品更加穩定，而且更便宜。

Lineage還引入「融化並注射」(thaw and inject)配方，因此可以在幾分鐘內將細胞療法融化並注射。傳統的劑量給藥需要在將細胞施用於患者之前進行清洗、鋪排和重建。

FDA已為OpRegen授予快速通道標識。

此外，Lineage為脊髓損傷(SCI)推出少突膠質祖細胞療法OPC1，....