引領趨勢

諾華 (Novartis) 的 Kymriah (tisagenlecleucel)，是史上第一款獲美國 FDA 批准之 CAR-T 細胞療法，目前適應症有三：B 細胞急性淋巴性白血病 (ALL)、瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤 (DLBCL)，以及今年 5 月才通過的濾泡性淋巴瘤 (follicular lymphoma)。去年，諾華曾試圖將適應症進一步拓展至侵襲性 B 細胞非霍奇金淋巴瘤 (aggressive B-Cell non-Hodgkin lymphoma)，但卻鎩羽而歸。

不過，日前倒是在治療 ALL 方面傳出了一個捷報：在關鍵臨床試驗 ELIANA 的長期隨訪裡，79 名接受 Kymriah 治療的復發或難治性 ALL 的兒童和年輕成人患者中，五年後仍存活的有 55%；對於進入緩解期的患者，五年無復發生存 (relapse-free survival, RFS) 之比例為 44%，中位 RFS 為 43 個月。此外，有多達 82% 的患者在輸液後三個月內出現完全緩解，或完全緩解、但血液學不完全恢復；而在這群患者中，無事件存活期 (event-free survival, EFS) 中位數為 43.8 個月 (此處之「事件」指的是無反應、快速復發或完全緩解後又復發)。

由於在 Kymriah 問世之前，ALL 患者的五年生存率不到 10%，且治療選擇相當有限，現在 Kymriah 卻可將之拉升到 55%！因此 Kymriah 被視為將是「改變遊戲規則的新選擇」。

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資料來源：Fierce Pharma、Novartis