引領趨勢

美國食品和藥物管理局 (FDA) 3 月底批准了必治妥施貴寶 (BMS) 與藍鳥生物 (bluebird bio) 合作的 idecabtagene vicleucel (ide-cel，商品名 Abecma)，用於治療復發或對至少四種療法無反應 (難治型) (r/r) 的多發性骨髓瘤成年患者。(* 包括免疫調節劑、蛋白酶體抑製劑和抗 CD38 抗體)

Abecma 是第一種以「B 細胞成熟抗原」(BCMA，一種在骨髓瘤細胞大量表現的抗原) 為標的的 CAR-T 細胞療法，過程中必須先收集患者的 T 細胞並進行基因修飾，使其表現可辨識 BCMA 的嵌合抗原受體 (CAR)，最後再輸回患者體內，去辨識並殺死表現 BCMA 的癌細胞。

在 Abecma 的一項針對 r/r 多發性骨髓瘤的多中心研究中，接受 Abecma 治療的 128 名患者，在此之前都至少接受過 3 種治療。在試驗結果中，72% 的患者對治療有部分或完全反應 (腫瘤縮小)，28% 的患者獲得完全緩解 (所有症狀都消失)，而其中，有 65% 的患者其完全緩解時間至少持續了 12 個月，而中位反應時間為 30 天。該臨床試驗結果已發表於《New England Journal of Medicine》。

不過，一如其他 CAR-T 細胞療法，Abecma 所帶來的副作用也相當嚴重，包括：細胞因子釋放綜合症 (CRS)、噬血細胞淋巴組織細胞增生症/巨噬細胞活化綜合症 (HLH / MAS)、神經系統毒性和血細胞減少症等，都可能危及生命；其它常見的副作用還有感染、疲勞、肌肉骨骼疼痛和免疫系統減弱等。副作用通常會在治療後 1-2 週內出現，部分副作用則可能會在更晚些才發生。

由於使用該療法可能發生致命的 CRS 和神經毒性，因此，FDA 要求使用 Abecma 的醫院、診所必須經過特殊認證，並且要求參與處方、配藥或管理 Abecma 的人員必須接受培訓，以識別、管理 CRS、神經系統毒性與其他副作用。另外，治療前也必須告知患者潛在的嚴重副作用，以及一旦出現副作用，必須立即返院的重要性。最後，為了進一步評估長期安全性，FDA 還要求藥商進行上市後觀察研究。儘管不一定能完全治癒多發性骨髓瘤，但此一批准確實為患有這種罕見血液癌症的患者提供了一種治療新選擇。

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資料來源：FDA、Targeted Oncology、BioSpace