引領趨勢

FDA 為了治療嚴重或會危及生命的疾病，會採用「加速批准」(Accelerated Approval) 途徑進行藥物審查，而 FDA 會要求進一步進行確認性研究。若是後續的驗證性臨床研究失敗，FDA 會與藥商溝通，勸說廠商自主撤回部分適應症的申請；然而，若藥商不願自主撤回該項適應症，FDA 則會召開諮詢委員會會議。

例如今年 3 月中時，FDA 便公告了 4 月 27-29 日將召集腫瘤藥物專家諮詢委員會，討論默克 Keytruda 的 3 項適應症、羅氏 Tecentriq 的 2 項適應症、必治妥施貴寶 Opdivo 的 1 項適應症，以決定是否將其保留在市場上。

4 月 27 日，將針對羅氏 Tecentriq 的適應症/患者「以紫杉醇聯合治療無法切除的局部晚期或 PD-L1 陽性的轉移性三陰性乳腺癌」進行討論。FDA 先前依據此聯合療法「可阻止癌症進展數據」而加速批准該項適應症，然而，後來的 IMpassion131 驗證性試驗結果卻顯示，Tecentriq 與紫杉醇的聯合療法並無法延長新確診三陰性乳腺癌患者之壽命。

4 月 28 日，將討論默克 Keytruda 和羅氏 Tecentriq 在「不適合進行順鉑化療的局部晚期或轉移性尿路上皮癌患者」上的使用。其原因是 Keytruda 的Keynote-361 試驗和 Tecentriq 的 IMvigor211、IMvigor130 研究結果呈現未能延長患者總生存期。

4 月 29 日，將討論默克 Keytruda 的「復發性局部晚期或轉移性胃癌或胃食管癌」(在 Keynote-061 和 Keynote-062 研究失敗) 與「先前接受過 sorafenib 治療的肝細胞癌」兩適應症，以及必治妥施貴寶 Opdivo 用於治療「先前接受過 sorafenib 治療的肝細胞癌」患者的適當性。

儘管 FDA 實施「加速批准」計畫立意良善，但該計畫上路後，FDA 卻常被批評對這些「經由加速批准途徑上市」的產品的「上市後監督」不足，例如，默克在宣布 Keytruda 的 Keynote-061 研究失敗後，Keytruda 仍在胃癌市場持續銷售了 3 年多。而 FDA 這次對這 6 項適應症做出的最終判決，將成為一個參考指標，讓藥廠未來在得知驗證性試驗失敗後，可做出適當之決定。

資料來源：Endpoints News、FiercePharma、FDA