《FDA》二期成功不保證三期會成功！FDA列出過去22款藥物較大規模三期因安全性、治療效果、無法延長存活期...(必讀)
日期 : 2021/6/3
作者 : 蔡雪綸(生技投資第一站)
美國食品與藥品監督管理局(FDA)曾發表一份案例研究報告，列出了過往通過臨床II試驗卻在臨床III期試驗中失敗的22種藥物，而其中有14種藥物的失敗原因為『療效不達預期』(lack of efficacy)、1種藥物因為『缺乏安全數據』(lack of safety)以及7種藥物是在III期試驗中發現『既缺乏療效也缺乏安全性』。
為什麼臨床II期試驗的數據無法完全準確預測III期試驗中的有效性與安全性呢？FDA指出以下三大關鍵因素：
(1) 大型的『隨機對照臨床試驗(Randomized Controlled Trial, RCT)』將有更多不同狀況的患者，在不同條件之下，恐產生無法預期的試驗結果的機率變高。
(2) 實驗性產品『假定的作用機制(mechanism)』並不能完全反映臨床效果的真實狀況，畢竟人體是活的。
(3) 許多臨床II期使用的『生物標誌物(Biomarker)』可能無法精準達到臨床結果的預測。
因此，透過III期試驗的執行可協助健康照護提供者更加了解醫療產品能為患者提供的臨床益處大於風險，且幫助研究人員了解假定的作用機制是可信並值得進一步開發，以避免在錯誤方向上投入大量時間和資源，並確保產品真正『安全且有效』。
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以下就來仔細看看這些藥物到底是如何卡關：
